Первый в мире российский препарат для лечения дистрофии Миоши готов к клиническим испытаниям

    16.05.2024
    Новости
    271

    Разработчики первого в мире средства для терапии мышечной дистрофии Миоши из Белгородского государственного национального исследовательского университета в 2024 году намерены получить разрешение Минздрава на клинические испытания инновационного препарата, пишет ТАСС.

    Мышечная дистрофия Миоши — это редкое наследственное заболевание, которое характеризуется прогрессирующей мышечной слабостью, начинающейся с ног, которая постоянно прогрессирует и приводит к постепенной атрофии остальных мышц. Заболевание связано с отсутствием белка, ответственного за целостность мышечных клеток. Лекарства, способного кардинально изменить ситуацию, пока нет, терапия носит поддерживающий и симптоматический характер.  

    Как рассказал Алексей Дейкин, кандидат биологических наук, директор объединенного центра генетических технологий НИУ БелГУ, новый препарат от дистрофии Миоши создается учеными вместе с компанией «Артген Биотех». «Мы предложили подход по лечению заболевания за счет доставки в мышечные клетки гена, который кодирует отсутствующий белок. Доставка происходит двумя способами: с помощью аденоассоциированных вирусов или плазмид. [Обе формы] препарата прошли исследование по эффективности и безопасности», — объяснил директор центра. Он добавил, что пока в мире не придумали лекарства для больных  дистрофией Миоши.

    В 2024 году университет готовит регистрационное досье для того, чтобы получить в Минздраве разрешение на проведение исследований нового средства на людях. Ученый добавил, что в вузе надеются, что успешный результат по созданию инновационного препарата позволит учебному заведению стать «одним из зарождающихся сейчас в России центров разработки полного цикла с выходом на применение генотерапевтических препаратов не только, например, для детей со спинальной мышечной атрофией, но и для взрослых». Алексей Дейкин рассказал, что для развития этого направления в университете создана лаборатория моделирования и генной терапии. По программе «Молекулярная биология» обучено более 800 студентов, а также 10 ординаторов и 20 аспирантов также работают в этой сфере.

    В 2023 году ученые БелГУ получили патент на микрокамеру для микрохирургических операций и экстракорпорального оплодотворения. Также, специалисты университета разработали импортозамещающий антибактериальный материал и способ очищения ран с его помощью. Новинку опробовали хирурги Белгородской клинической больницы. 

    В феврале 2024 года в белгородском вузе создали  капли от глаукомы, которые доставляют в глаз при помощи покрытых специальным полимером контактных линз. 

    Новости

    читать все
    наверх