Минздрав разрешил клинические испытания оригинального генотерапевтического российского препарата от гемофилии

21.02.2023
Новости
671

20 февраля Минздрав России выдал биотехнологической компании BIOCAD разрешение на проведение клинического исследования первого российского генотерапевтического препарата (ANB-002), полностью разработанного учеными компании, для терапии гемофилии B. Соответствующая запись опубликована в государственном реестре разрешений на проведение клинических исследований.

Для исследования первого в России препарата для генной терапии гемофилии будут подключены исследовательские центры в Москве, Санкт-Петербурге, Уфе, Нижнем Новгороде, Самаре, Челябинске, Кемерово, Новосибирске, Сыктывкаре, Кирове и других городах.

Главной целью исследований станет оценка эффективности и безопасности препарата ANB-002. Предполагается, что исследуемый препарат будет вводиться однократно, сохраняя эффект в течение как минимум нескольких лет.

ANB-002 уже успешно прошел доклинические исследования, продемонстрировавшее эффективность и безопасность у животных, в ходе которых были получены данные о фармакодинамике, токсичности и фармакокинетических свойствах исследуемого лекарственного средства.

Отметим, BIOCAD ведет работу над созданием генотерапевтических препаратов для терапии не только гемофилии типа B, но и гемофилии А. Последний препарат сегодня продолжает изучаться в рамках доклинических исследований.

“Обе разработки являются препаратами next-in-class и представляют собой векторы на основе rAAV, которые несут гены человеческих факторов свертываемости крови: фактора VIII в случае гемофилии А или фактора IX в случае гемофилии В. Особенность генотерапевтических препаратов на основе rAAV заключается в том, что однократное введение таких лекарственных средств, как правило, позволяет добиться стабильного терапевтического эффекта на многие годы”. — комментирует Юлия Линькова, вице-президент по клинической разработке и исследованиям.

Гемофилия — это одно из наиболее распространенных тяжелых наследственных заболеваний. В России от гемофилии (А и B) страдает около трех тысяч человек. В мире — сотни тысяч людей.

До недавних пор не было ни одного зарегистрированного генотерапевтического препарата для лечения гемофилии. Первый такой препарат получил регистрацию в Европе летом 2022 года.

Подробная информация о клинических исследованиях, критерии включения участников и список исследовательских центров будут доступны на сайте ct.biocad.ru. Вопросы об участии в клиническом исследовании можно задать по телефону горячей линии 8 800 511-00-37.

Новости

читать все
наверх