Российская биотехнологическая компания BIOCAD успешно провела раннюю разработку лекарства, которым можно будет лечить спинальную мышечную атрофию (СМА). Подобные препараты являются одними из самых дорогих в мире.
У компании BIOCAD теперь есть финальный кандидат в лекарственные препараты от СМА, который будет проходить дальнейшие исследования, сообщает Forbes. По информации, полученной от компании, работа над препаратом, которому пока присвоено название ANB-4, велась три года — с начала 2018.
Лекарство предварительно показало эффективность у животных со СМА, теперь ему предстоит подтвердить ее в доклинических и клинических исследованиях.
Доклинические исследования уже начаты. По их результатам будет определяться оптимальная дозировка препарата, также предстоит выяснить, насколько он может быть токсичен.
К концу 2021 года компания рассчитывает начать клинические исследования. В них будут участвовать дети с самой тяжелой формой болезни — СМА 1 типа. Их возраст будет до 6 месяцев.
В случае успешного прохождения испытаний этот препарат станет первым российским лекарством от СМА. Представители компании не назвали его точную цену, но предположили, что она будет ниже, чем у существующих аналогов.
На сегодняшний день в России зарегистрированы только два препарата от этой болезни — нусинерсен (Спинраза) американской компании Biogen и рисдиплам (Эврисди), который производит швейцарская Roche. Стоимость первого года лечения Спинразой — примерно 45 млн рублей, второй год и последующие стоят 20 млн рублей.
В ряде стран одобрен препарат генной терапии Zolgensma компании Novartis. Из-за самой высокой для лекарства стоимости — $2,125 млн. — он занесен в «Книгу рекордов Гиннеса». Однако его преимущество в том, что достаточно применить его один раз на всю жизнь.
В BIOCAD надеются, что российский препарат сможет выйти на рынок через 3-5 лет, при условии, что его зарегистрируют по ускоренной процедуре и разрешат объединить первую и вторую фазы исследования, учитывая тяжесть болезни и категорию пациентов.
СМА является тяжелым генетическим заболеванием, его диагностируют в детском возрасте, без лечения младенцы редко доживают до двух лет. У больных СМА из-за генных изменений гибнут моторные нейроны. В результате дети теряют мышечную массу, испытывают затруднения с глотанием, дыханием, и им требуется искусственная вентиляция легких.
