BIOCAD завершил начальный этап разработки российского препарата от СМА

17.03.2021
Новости
633

Российская биотехнологическая компания BIOCAD успешно провела раннюю разработку лекарства, которым можно будет лечить спинальную мышечную атрофию (СМА). Подобные препараты являются одними из самых дорогих в мире.

У компании BIOCAD теперь есть финальный кандидат в лекарственные препараты от СМА, который будет проходить дальнейшие исследования, сообщает Forbes. По информации, полученной от компании, работа над препаратом, которому пока присвоено название ANB-4, велась три года – с начала 2018.

Лекарство предварительно показало эффективность у животных со СМА, теперь ему предстоит подтвердить ее в доклинических и клинических исследованиях.

Доклинические исследования уже начаты. По их результатам будет определяться оптимальная дозировка препарата, также предстоит выяснить, насколько он может быть токсичен.

К концу 2021 года компания рассчитывает начать клинические исследования. В них будут участвовать дети с самой тяжелой формой болезни – СМА 1 типа. Их возраст будет до 6 месяцев.

 В случае успешного прохождения испытаний этот препарат станет первым российским лекарством от СМА. Представители компании не назвали его точную цену, но предположили, что она будет ниже, чем у существующих аналогов.

На сегодняшний день в России зарегистрированы только два препарата от этой болезни – нусинерсен (Спинраза) американской компании Biogen и рисдиплам (Эврисди), который производит швейцарская Roche. Стоимость первого года лечения Спинразой – примерно 45 млн рублей, второй год и последующие стоят 20 млн рублей.

В ряде стран одобрен препарат генной терапии Zolgensma компании Novartis. Из-за самой высокой для лекарства стоимости – $2,125 млн. – он занесен в «Книгу рекордов Гиннеса». Однако его преимущество в том, что достаточно применить его один раз на всю жизнь.

В BIOCAD надеются, что российский препарат сможет выйти на рынок через 3-5 лет, при условии, что его зарегистрируют по ускоренной процедуре и разрешат объединить первую и вторую фазы исследования, учитывая тяжесть болезни и категорию пациентов.

СМА является тяжелым генетическим заболеванием, его диагностируют в детском возрасте, без лечения младенцы редко доживают до двух лет. У больных СМА из-за генных изменений гибнут моторные нейроны. В результате дети теряют мышечную массу, испытывают затруднения с глотанием, дыханием, и им требуется искусственная вентиляция легких.

Новости

читать все
наверх