О технологических решениях на платформе рекомбинантной ДНК, которые используются для изготовления препаратов для лечения инсульта, а также создании в России первых отечественных аналогов для терапии СМА, рассказал профессор Дмитрий Кудлай, членкор РАН, на конференция «Лекарственные препараты биологического происхождения. Возможности применения и безопасность», которая прошла 30 мая в Санкт-Петербурге, пишет «ФВ».
Дмитрий Кудлай подчеркнул, что одной из главных причин смертей в мире остается инсульт. В России каждый год регистрируют более 470 тысяч пациентов с острыми нарушениями кровообращения мозга, большинство из них страдают от ишемического инсульта. Поэтому снижение смертности от сердечно-сосудистых заболеваний является важной задачей здравоохранения.
При ишемическом инсульте происходит гибель нервных клеток, и для воссоздания их работы необходимо быстро восстановить кровоток. В российских клинических рекомендациях по лечению ишемического инсульта предлагается использовать только альтеплазу как наиболее изученную медицинскую технологию. Применение этого препарата для растворения тромбов помогает продлить жизнь пациентов и уменьшить инвалидизацию.
Дмитрий Кудлай отметил, что альтеплаза включена в список стратегически значимых лекарств, производство которых должно быть обеспечено в России. Компания «Генериум», вице-президентом которой является Дмитрий Кудлай, разработала первый в мире биоаналог альтеплазы с применением особой технологии. «Воспроизводство рекомбинантного тканевого активатора плазминогена было непростой задачей. «Звездочкой» проекта стала уникальная технология хроматографической очистки целевого белка, позволяющая получать препарат в соответствии с требованиями Европейской фармакопеи. Разработка начиналась с изучения физико-химической характеристики молекулы и включала в себя такие этапы, как клонирование гена, создание банка клеток, процессы биосинтеза и очистки. Субстанция наших препаратов производится полностью на территории России, это один из основных принципов работы «Генериума», — рассказал ученый.
Дмитрий Кудлай отметил, что проблемы с поставками альтеплазы наблюдались в странах Европы, но в России дефицита не было благодаря собственному производству жизненно важного препарата.
Говоря о возможностях отечественной биотехнологии, Дмитрий Кудлай упомянул о зарегистрированном в России в апреле 2024 года первом в мире воспроизведенном препарате нусинерсен — для лечения спинальной мышечной атрофии. Компания «Генериум» впервые осуществила химический синтез антисмыслового олигонуклеотида в России. Ученый подчеркнул, что развитие отечественных технологий позволяет обеспечивать пациентов важными лекарствами и разрабатывать новые молекулы, и «Генериум» активно работает в этих направлениях.
В мае 2024 года специалисты медакадемии КФУ сообщили об успешном синтезе олигонуклеотидов для блокировки синтеза белка, вызывающего артрит.
В январе 2024 года ученые Института химической биологии и фундаментальной медицины СО РАН синтезировали олигонуклеотиды, способные проникать в опухоль и останавливать размножение раковых клеток.
Компания Biocad проводит клинические испытания геннотерапевтических препаратов от гемофилии и спинальной мышечной атрофии, созданных на основе аденоассоциированного вирусного вектора.
