Редкие фармацевтические препараты будут персонально изготавливать для конкретных пациентов, страдающих орфанными заболеваниями, в уникальной производственной аптеке, которая впервые откроется в России в этом году, сообщает «Сириус Журнал».
Орфанные заболевания — это тяжелые генетические патологии, они встречаются крайне редко, поражая не более 6-8% населения планеты, среди них есть крайне редкие формы, которыми страдает один человек на миллион. Фармацевтические компании не спешат разрабатывать лекарства для таких заболеваний, ведь на на создание только одного лекарства требуется порой до десяти лет. Российские ученые видят выход в синтезе уникальных веществ для каждого конкретного пациента.
Законодательно в России разрешено производство лекарств только из веществ, полученных промышленным способом. Для изменения этой ситуации в декабре 2022 года специалисты «Сириуса» обратились к президенту Владимиру Путину с предложением ввести на этой федеральной территории экспериментальный правовой режим. Такие условия позволят ускорить разработку и производство индивидуально изготовленных препаратов для генной терапии. Глава государства поддержал идею.
Вскоре на территории «Сириуса» планируется открыть специальную производственную аптеку. В ней будут изготавливать лекарства по заказу, включая препараты от редких (орфанных) заболеваний, таких как спинальная мышечная атрофия или миодистрофия Дюшенна. Ученые, аспиранты и магистранты университета «Сириус», вовлеченные в проект, займутся синтезом веществ. Площадь аптеки составит около 3000 квадратных метров. Там будут расположены производственные помещения, лаборатории, офисные помещения. В настоящее время на федеральной территории разрабатывают 10 лекарств, которые могут помочь пациентам с онкологическими заболеваниями, поражением мышечной ткани, ожирением и т. д. Открытие объекта запланировано на ноябрь текущего года, в преддверии IV Конгресса молодых ученых в «Сириусе».
Как пояснил Роман Иванов, директор Центра трансляционной медицины Университета «Сириус», дети с редкими заболеваниями получают медикаменты из фонда «Круг добра», но эти лекарства крайне дорогие. «Наши молодые талантливые химики уже работают над созданием отечественных препаратов, которые помогут пациентам. В 2025 году технология этих лекарств будет передана компании „КФР“ для их локального производства на федеральной территории», — сказал директор центра.
Компания «КФР» является резидентом инновационного научно-технологического центра «Сириус». Она будет первой в России компанией, которая сможет осуществить полный производственный цикл по выпуску лекарств на своей площадке. Инвестиции в создание опытно-промышленного производственного участка для изготовления препаратов уже превысили 100 миллионов рублей.
«Мы реализуем формат персонализированной медицины, когда врач выписывает жизненно необходимое лекарство для конкретного больного, а мы точечно, под каждого пациента изготавливаем нужный препарат. Такое производство сейчас как никогда актуально, так как из-за санкций поставки медикаментов, необходимых для лечения детей с орфанными заболеваниями, находятся под угрозой», — считает Илья Рыжов, генеральный директор компании «КФР».
В феврале 2024 года, что ученые «Сириуса» сообщали, что разрабатывают технологию синтеза трех препаратов от редких лекарств, завершить эту работу они наметили в 2026 году.
О том, какие производственные аптеки существуют сейчас в России, какие препараты они могут изготавливать и для кого, ранее рассказывал «ФармМедПром».
