Отечественной разработкой для лечения тяжелой наследственной болезни — спинальной мышечной атрофии — начали лечить детей. Пока они получают спасительный препарат в рамках клинического исследования. Но после регистрации получить лекарство, более доступное по цене, чем импортные аналоги, смогут еще больше маленьких пациентов.
Уже несколько российских детей получили первое новым отечественным препаратом против тяжелого наследственного заболевания — спинальной мышечной атрофии (СМА). Об этом сообщил министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко, выступая на заседании президиума Совета законодателей РФ при Федеральном Собрании России.
«По спинальной мышечной атрофии (СМА), это уже такая наша с вами победа, что эти дети сегодня получают такое дорогостоящее лечение. На клинические исследования вышел отечественный препарат, аналог этого препарата «Золгенсма». Сегодня уже несколько детей получили первые инъекции данного лекарственного средства», — цитирует главу Минздрава «Интерфакс».
До сих пор для спасения маленьких пациентов со СМА приходилось закупать дорогостоящие лекарства зарубежного производства. Самая высокая цена ($2,1 млн за один укол) у препарата Золгенсма (международное непатентованное наименование — онасемноген абепарвовек). Однако его можно применить один раз для полного выздоровления. Загвоздка в том, что лечение нужно успеть провести до двухлетнего возраста, чтобы оно было эффективным.
Без лечения пациент со СМА обречен на прогрессирующую потерю двигательной и дыхательной способности из-за атрофии мышц. Болезнь считается одной из самых распространенных причин смертности у детей, вызванной наследственными заболеваниями.
Но теперь такие лекарства разрабатывают и в России. Первой свой генотерапевтический препарат (ANB-4) представила отечественная фармкомпания BIOCAD. В августе 2022 года он получил разрешение на клинические исследования у детей первого года жизни.
В 2022 году прототип лекарства от СМА создали ученые ФМБА России. Разработчики пообещали, что после двух лет, необходимых для проведения испытаний, он также станет доступным для всех нуждающихся.
Неоспоримым преимуществом российских препаратов от СМА является их более доступная цена — до десяти раз ниже, чем у иностранных аналогов. При этом по эффективности они не будут уступать им, уверяют ученые.
