Ученые Сеченовского университета разрабатывают средство от синдрома Ашера, генетического заболевания, которое приводит к слепоте и потере слуха. Средства, способного победить эту болезнь, пока нет нигде в мире, пишет «Газете.Ru»
Генетическое заболевание синдром Ашера — самая распространенная причина слепоглухоты у человека. Оно, как правило, распознается в детстве, но неуклонно прогрессирует и приводит к полной слепоте. Лекарственных препаратов, способных остановить развитие болезни, еще не существует. В Сеченовском университете ученые создали геннотерапевтический препарат на основе вирусных векторов, способных бороться с синдромом Ашера. Разработка проводится при с поддержкой фонда исследований и лечения заболеваний сетчатки глаза «РетинаФонд».
Дегенерация сетчатки при синдроме Ашера вызывается мутацией определенного гена, поэтому ученые предложили подход, при котором вирусные векторы доставляют в клетки сетчатки копию гена, нарушенного при данном заболевании. Таким образом останавливается процесс дальнейшего развития заболевания.
«Наша лаборатория занимается разработкой и испытанием геннотерапевтических препаратов на основе вирусных векторов. В качестве вирусных векторов мы используем безопасные для человека аденоассоциированные вирусы. Они не размножаются в организме и не вызывают заболевание, а являются лишь системой доставки генетического материала в клетки», — рассказал изданию Александр Малоголовкин, заведующий лабораторией молекулярной вирусологии.
Ученым удалось создать технологию выделения вирусных векторов, их очистки и концентрирования. Оригинальная генетическая конструкция как бы «упаковывается» в вирусные векторы и доставляет лекарство в поврежденную клетку. Тестирование на клеточной культуре пигментного эпителия сетчатки, проведенное в лаборатории, показало, что копия гена работает в клетке.
«Наш геннотерапевтический препарат не вернет зрение пациентам, которые уже его утратили. Наша цель — разработать лекарство, которое будет замедлять развитие слепоты при синдроме Ашера. Мы надеемся, что перспективность такого лечения еще и в том, что оно сможет полностью остановить потерю зрения у тех, у кого пока нет проявлений этого генетического заболевания, ведь чем раньше начать применять в будущем такое лечение, тем больше шансов сохранить возможность видеть», — пояснил заведующий лабораторией.
На следующем этапе в начале 2024 года ученые приступят к экспериментам на лабораторных животных.
Ранее «ФармМедПром» рассказывал, что в Первом МГМУ им. Сеченова создана лаборатория по разработке инновационных лекарств от онкологических и наследственных заболеваний с помощью безвредных для человека вирусов.
