Об этом сообщил главный генетик Минздрава Сергей Куцев. Стоимость зарубежного аналога составляет более 2 млн долларов за одну дозу. Российская оригинальная разработка, предположительно, будет стоить меньше и сделает лечение более доступным для детей с тяжелой болезнью.
Появления российского аналога самого дорогого в мире лекарства «Золгенсма» в доступе для пациентов можно будет ожидать в 2025-26 гг. Об этом сообщил главный внештатный специалист-генетик Минздрава Сергей Куцев в интервью «Известиям».
«По моим расчетам, отечественный препарат для лечения СМА может появиться на рынке уже в 2025–2026 годах», — сказал эксперт.
Препарат предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) редкой и тяжелой болезни, приводящей к инвалидности и даже смерти в случае неспособности дыхательных мышц выполнять свою функцию.
Несмотря на редкость, СМА первого типа – одно из наиболее распространенных орфанных (редких) заболеваний у детей. По статистике она встречается у одного новорожденного из 6 тыс. – 10 тыс. Ожидаемая продолжительность жизни при таком диагнозе составляет менее 1,5 лет. Поэтому жизненно важно успеть сделать спасительный укол до наступления двух лет.
Российское лекарство от СМА, о котором говорит Сергей Куцев, разработала российская компания BIOCAD. Препарат хорошо проявил себя в доклинических испытаниях и уже готов к началу исследований у детей со СМА. Он относится к генотерапевтическим лекарствам – то есть фактически исправляет поврежденный ген, который вызвал СМА. Лечение дает возможность ребенку жить нормальной жизнью без инвалидности. Хотя российское лекарство действует, как зарубежный аналог «Золгенсма», это оригинальный препарат. Компания разрабатывала его с 2018 года.
Точно так же, как и зарубежный препарат, его достаточно будет ввести один раз на всю жизнь. Эта особенность лечения и высокие расходы на разработку сделали «Золгенсму» самым дорогим в мире лекарством. Сегодня цена одного укола выше 2 млн долларов. Поэтому, как правило, его закупают за счет государства (в том числе через фонд «Круг добра») или при помощи сборов, организованных благотворителями.
BIOCAD сообщала, что вложила в разработку и доклинические исследования своего лекарства более 4 млрд рублей. Представители компании пока не называют будущую цену своего препарата, но уже дали понять, что она будет ниже, чем у зарубежных аналогов.
Помимо «Золгенсма» для лечения СМА зарегистрировано еще два лекарства – Спинраза и Эврисди. Их также закупают для лечения российских пациентов со СМА. Оба препарата производят зарубежные компании. Основное их отличие от «Золгенсма» — они требуют более частого введения, поэтому их цена ниже, но они также относятся к дорогостоящим.
Начать разработку еще одного российского препарата от СМА планируют в этом году ученые ФМБА России. Об этом заявила глава учреждения Вероника Скворцова. Предполагается, что он будет стоить в десятки раз меньше, чем «Золгенсма».
