Группой российских молекулярных биологов научного центра трансляционной медицины Университета «Сириус» разработана генная терапия от наследственной болезни сетчатки глаза, приводящей к слепоте, сообщает ТАСС.
Российские ученые предложили новую генную терапию, которую можно применять для лечения одной из форм амавроза Лебера, редкой наследственной болезни сетчатки. Нарушение зрения при этом заболевании проявляются на первом году жизни, а полная потеря зрения чаще всего происходит к 10-летнему возрасту. Разработанный способ лечения был проверен на культурах клеток были опубликованы в статье в журнале International Journal of Molecular Sciences.
«Проведенные нами опыты показали, что созданная нами генная терапия, нацеленная на борьбу с четвертой формой амавроза Лебера, успешно проникает в клетки сетчатки и заставляет их вырабатывать белок AIPL1. Что интересно, при этом она вызывает значительно меньший отклик со стороны врожденного иммунитета, чем генная терапия на базе оригинальной версии гена, кодирующего белок AIPL1», — так описывают авторы суть исследования.
В данном случае исследователи использовали вирус для доставки модифицированной версии гена AIPL1 в клетки сетчатки. Этот ген повреждается у людей с амаврозом Лебера, что приводит к потере зрения. Генная терапия была разработана таким образом, чтобы активировать сохранившиеся клетки сетчатки модифицированной версией гена AIPL1 и стимулировать таким образом производство белка.
Исследователи провели эксперименты на культурах клеток и обнаружили, что генная терапия с измененной формой гена AIPL1 успешно проникала в клетки и активировала нужное производство белка. Кроме того, эта терапия вызывала меньшую активацию иммунитета по сравнению с оригинальной версией гена AIPL1, что должно способствовать эффективности лечения.
Российские биологи во главе с Александром Карабельским, руководителем направления «Генная терапия» научного центра трансляционной медицины Университета «Сириус» планируют вскоре проверить новую генную терапию на животных.
В октябре 2023 года Ученые Сеченовского университета сообщили о разработке средство, способного остановить потерю зрения при генетическом заболевании синдроме Ашера, которое приводит к слепоте и потере слуха. Они создали технологию выделения вирусных векторов, их очистки и концентрирования. В вирусные векторы «упаковывается» генетическая конструкция и доставляет лекарство в поврежденную клетку.
В декабре 2023 года российская фармацевтическая компания «ГЕНЕРИУМ» зарегистрировала препарат Лаксолан (ранибизумаб), аналог швейцарского средства Луцентис, для лечения заболеваний сетчатки глаза, в частности, возрастной макулярной дегенерации.
