Лекарство с самой высокой на сегодняшний день стоимостью выпускает американская компания Bluebird Bio. Одного укола Зинтегло достаточно для полного исцеления от наследственного заболевания бета-талассемия.
В США одобрили препарат с рекордной стоимостью — $2,8 млн за один укол. Лекарство называется Зинтегло и предназначено для генной терапии одного из редких видов анемии бета-талассемии. Таким образом, препарат американской компании Bluebird Bio сегодня стал самым дорогим лекарством в мире, сообщает Reuters.
Генетическая болезнь бета-талассемия возникает из-за мутаций, приводящих к снижению выработки гемоглобина в эритроцитах (красных клетках крови). Чтобы провести лечение, медики сначала внедряют в клетки костного мозга исправленный ген, отвечающий за возникновение бета-талассемии. После этого клетки вводят обратно в костный мозг пациента. Таким образом, подготовка к терапии препаратом занимает от 70 до 90 дней. Для избавления от симптомов достаточно сделать всего одну инъекцию Зинтегло, которая стоит $2,8 млн.
Препарат также одобрен в ЕС, где цена укола составляет $1,77 млн за упаковку. Его используют там уже с 2019 года – то есть еще до того, как закончились клинические испытания. Несмотря на высокую стоимость лечения, использовать лекарство выгоднее, чем терпеть пожизненные переливания крови, которые суммарно могут стоить до $6,4 млн, подсчитали в компании.
В США препарат прошел регистрацию на основании результатов клинических исследований. У 32 из 36 пациентов с редким заболеванием в клетках восстановился нормальный уровень гемоглобина. Переливания крови этим людям больше не потребовались.
При этом американское Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA), одобрившее препарат, отметило, что его применение может быть связано с риском развития рака крови. Однако во время испытаний таких случаев не было, как и других побочных эффектов.
Прежде самым дорогим считался препарат «Золгенсма» от спинальной мышечной атрофии (СМА), которая тоже является генетической болезнью. Оба препарата являются генотерапевтическими, и в обоих случаях нужен всего один укол. Высокую цену таких лекарств производители объясняют большими расходами на разработку и их огромной терапевтической ценностью – то есть количеством лет полноценно проживаемой жизни. К тому же, как правило, они входят в программы льготного обеспечения за счет государства.
В России число больных бета-талассемией сравнительно невелико. По данным 2019 года, их было около 200 человек. Частота распространения этой болезни в мире – в среднем один случай на каждые сто тысяч. Но в южных странах (Средиземноморский регион, страны Центральной и Южной Азии) талассемии встречаются чаще. В нашей стране заболевание чаще всего диагностируется у потомков жителей Поволжья, Кавказа или Средней Азии.
Фото: iStock by Getty Images
