Ведущие гематологи приняли участие в Совете экспертов, посвященном началу клинической разработки первого в России препарата для генной терапии гемофилии В от компании BIOCAD.
На недавнем научном конгрессе OpenBio, прошедшем в Новосибирске, представитель BIOCAD рассказал, что ученые компании завершили раннюю разработку генотерапевтического препарата для терапии гемофилии В. На данный момент успешно завершены доклинические исследования, показавшие высокий уровень безопасности и эффективности у животных. Предполагается, что препарат будет вводиться однократно, сохраняя эффект в течение как минимум нескольких лет.
Во Всемирный день безопасности пациентов участники врачебного и пациентского сообщества совместно с учеными BIOCAD обсудили ключевые моменты предстоящей I–II фазы клинических исследований препарата, в первую очередь безопасность потенциальных участников исследования, вопросы сопутствующей терапии и удобства выполнения необходимых процедур, а также режима посещения исследовательских центров в рамках получаемой терапии.
«Большинство пациентов сегодня вынуждены вводить инъекции факторов свертываемости крови до 3 раз в неделю на протяжении всей жизни, в зависимости от тяжести заболевания. Перспектива появления первого отечественного препарата генной терапии может существенно изменить качество жизни пациентов благодаря потенциальной возможности отказа от постоянных инъекций», — пояснил важность события Жулёв Юрий Александрович, президент Всероссийского общества гемофилии.
Участниками совета стали эксперты и ведущие гематологи страны, специализирующиеся на лечении гемофилии: заместитель главного врача по гематологии Московского городского гематологического центра ГБУЗ ГКБ имени С. П. Боткина, д. м. н., профессор Вадим Вадимович Птушкин, заведующая городским центром по лечению больных гемофилией (ГЦЛГ) г. Санкт-Петербурга, д. м. н., профессор Татьяна Андреевна Андреева, заведующий отделением травматологии и реконструктивно-восстановительной ортопедии для больных гемофилией НМИЦ гематологии, д. м. н. Владимир Юрьевич Зоренко, старший научный сотрудник, врач — травматолог-ортопед отделения ортопедии и реконструктивно-восстановительной ортопедии для больных гемофилией НМИЦ гематологии Татьяна Юрьевна Полянская, заведующий кафедрой и клиникой госпитальной терапии с курсом поликлинической терапии и трансфузиологии, проректор по научной и инновационной работе Самарского ГМУ, д. м. н. Игорь Леонидович Давыдкин, заведующий лабораторией патологии гемостаза краевой клинической больницы города Барнаула д. м. н. Андрей Николаевич Мамаев и профессор кафедры инфекционных болезней и эпидемиологии МГСМУ им. А. И. Евдокимова, д. м. н. Елена Анатольевна Климова, а также сопредседатель Всероссийского союза общественных объединений пациентов, президент Всероссийского общества гемофилии Жулёв Юрий Александрович.
BIOCAD ведет работу над созданием генотерапевтических препаратов для терапии не только гемофилии типа B, но гемофилии типа А. «В процессе работы над этими проектами мы создали платформенную технологию получения аденоассоциированных векторов (AAV), которая позволяет разрабатывать генную терапию и для других более распространенных заболеваний. Например, хронических болезней и болезней, ассоциированных с возрастом», — комментирует Павел Яковлев, заместитель генерального директора по ранней разработке и исследованиям.
Стоит отметить, что до недавнего времени не было ни одного зарегистрированного генотерапевтического препарата для лечения гемофилии. Первый такой препарат получил регистрацию в Европе в конце августа 2022 года, на данный момент это лекарственное средство еще не поступило в продажу.
Гемофилия — это одно из наиболее распространенных тяжелых наследственных заболеваний. В России от гемофилии (А и B) страдает около 3 000 человек. В мире — сотни тысяч человек.
