Швейцарская компания Novartis в октябре запросила у Минздрава России разрешение на регистрацию в стране своего уникального препарата генной терапии «Золгенсма» для спинально-мышечной атрофии. В соответствии с отечественным законодательством, чтобы провести регистрационную экспертизу, ведомство потребовало у производителя 30-40 упаковок этого лекарства на общую сумму 88 млн долларов. Однако фармпроизводитель не способен отозвать с рынка такой огромный объем лекарства, поскольку это негативно отразится на его доступности для пациентов. Все это может задержать появление на российском рынке инновационного лекарства как минимум на полтора года.
Препараты генной терапии на мировом рынке появились сравнительно недавно. Принцип их действия кардинально отличается от любых других лекарств – они призваны исправлять нежелательные мутации в организме человека. Происходит это либо путем замещения у пациента «неправильного» гена, в котором есть ошибка, «нормальным» геном, либо «отключением» «неправильного» гена. Такие препараты разрабатываются индивидуально для каждого пациента и стоят закономерно дорого. Так, одна доза золгенсма от Novartis стоит $2,1–2,2 млн. Чтобы предоставить запрошенную российским Минздравом норму, компания должна будет потратить около 88 млн долларов. Дело даже не в цене. Это лекарство для редкой болезни выпускается в очень малых объемах, поэтому, как сообщает фармпроизводитель, вывод такого количества из оборота скажется на пациентах по всему миру.
Уточним, что Минздрав России руководствуется устаревшими требованиями, непригодными для препаратов «персонализированной медицины». Елена Красильникова, глава проектного офиса «Редкие болезни» ФГБНУ «Национальный НИИ общественного здоровья имени Семашко», рассказала, что правила эти установлены двумя статьями (14 и 23) федерального закона 61-ФЗ «Об обращении лекарственных средств». В других государствах хоть и действуют аналогичные законы, но для экспертизы требуют там до 15 упаковок лекарства.
Препарат «Золгенсма» получил в России статус орфанного лекарства, что предполагает ускоренную регистрацию, учитывающую клинические исследования в других странах. Если Novartis исполнит требование Минздрава, это увеличит срок регистрации до 18 месяцев, хотя, согласно тому же закону, любой новый препарат должен быть зарегистрирован меньше, чем за полгода.
Сергей Куцев, главный внештатный специалист по медицинской генетике Минздрава РФ, рассказал, что причина таких действий ведомства состоит в том, что страна до последнего момента не имела опыта регистрации лекарства генной терапии.
Россия из-за несовершенства законодательства испытывает трудности не только с регистрацией зарубежных персонализированных лекарств. Непреодолимые препятствия стоят и перед отечественными учеными, которые из-за этого же вопроса не могут проводить клинические испытания препаратов клеточной терапии.
