Разработчик препарата Roctavian от тяжелой формы гемофилии А объявил об успехе III фазы его испытаний. Ожидаемая стоимость лекарства — 3 млн долл. США, что делает его потенциально самым дорогим лекарством из существующих.
Roctavian (непатентованное название valoctocogene roxaparvovec) – препарат генной терапии гемофилии А, созданный компанией BioMarin Pharmaceutical, — показывает хорошие результаты во время третьей стадии крупного исследования GENEr8-1. Об этом пишет Pharmalive.
Всего в исследовании участвуют 134 пациента с тяжелой формой гемофилии А. Учитывая, что эта болезнь относится к категории орфанных (редких), это самое большое из подобных исследований на сегодняшний день. Гемофилия А – это наследственное заболевание, связанное с врожденным дефицитом белка фактора свертывания крови VIII. На эту форму приходится до 80 % случаев всех случаев гемофилии. Из-за нарушения свертываемости крови больные всю жизнь вынуждены принимать препараты во избежание внешних и внутренних кровотечений.
По итогам второго года исследования выяснилось, что Roctavian уменьшил показатель годовой частоты кровотечений на 85% — более чем на 4 кровоизлияния в год. Начальный уровень составлял около 5 случаев кровотечения ежегодно, средний показатель — 0,8 случаев на протяжении всего двухлетнего периода наблюдения. Добровольцы получали лечение один раз. Всем им препарат вводили в дозировке 6–13 г/кг. При этом у них не было ни тромбоэмболических осложнений, ни злокачественных новообразований или каких-либо других новых и серьезных нежелательных явлений, вызванных терапией.
Чаще всего наблюдались легкие побочные эффекты: рост уровня ферментов печени в легкой или умеренной степени без долгосрочных последствий, а также реакции на внутривенное вливание препарата. Иногда отмечались головные боли, тошнота, утомляемость или боль в суставах.
Однако ученые уверены, что лекарство для однократного применения, которое сохраняет свое действие на годы, станет инновационным и совершит прорыв в лечении гемофилии А. Дело в том, что при тяжелой форме болезни имеющиеся препараты нужно вводить несколько раз в неделю, что существенно ограничивает пациентов и сказывается на качестве их жизни.
При этом стоимость новой разработки будет эквивалентна тому прорывному эффекту, что она дает. Как ранее подсчитали аналитики, один укол чудодейственного лекарства для жителей США и Евросоюза может обойтись в 3 миллиона долларов. На сегодняшний день это будет самое дорогое лекарство. Также по прогнозам экспертов, его разработчик – компания BioMarin – может занять 30% мирового рынка геннотерапевтических препаратов от гемофилии к 2027 году.
Фото: iStock by Getty Images
