Терапию российским препаратом под названием «Фабагал», представляющим собой биоаналог зарубежного лекарственного средства, успешно получили уже восемь пациентов с болезнью Фабри из разных регионов России, сообщил «РГ» директор клиники имени Е.М. Тареева Сеченовского университета, член-корреспондент РАН Сергей Моисеев.
Болезнь Фабри относится к орфанным, то есть редким и, как правило, тяжелым заболеваниям. Пациентом с такими заболеваниями приходится очень нелегко: в силу редкости заболевания не все врачи могут вовремя диагностировать их и упускают драгоценное время, а медицинские препараты для их лечения весьма дороги (чтобы сохранить рентабельность производства) и выпускаются в очень малых количествах очень ограниченным числом компаний. Соответственно, если препарат не производится в России, из-за санкций больные рискуют остаться без жизненно важного лечения.
Болезнь Фабри — это наследственное заболевание, которое поражает почти весь организм: страдают почки, сердце, нервная и пищеварительная система, отказывают глаза. Сейчас это заболевание диагностировано у 270 россиян, и только две трети из них получают лечение. Сергей Моисеев считает, что реальное количество больных с таким диагнозом может достигать от полутора до пяти тысяч человек. Но поскольку заболевание очень плохо диагностируется, многие пациенты могут так и не узнать о своем заболевании и не получить продлевающее жизнь лечение.
С 2022 года российская компания «Петровакс» в сотрудничестве с южнокорейской ISU Abxis работала над реализацией проекта по регистрации и производству биоаналога агалсидазы бета под название «Фабагал». В мире препараты для лечения болезни Фабри производятся уже 20 лет, в России же – впервые. В 2023 году было получено регистрационное удостоверение на препарат, а в апреле 2024 года специалисты компании и ФГБУ «НИЦЭМ им. Н.Ф. Гамалеи» Минздрава России завершили один из важнейших этапов в разработке лекарства — синтез субстанции (действующего вещества). Для России этот опыт трансфера технологии (то есть, переноса технологий из другой страны) по производству субстанции для орфанного препарата в рамках импортозамещения стал первым. Планируется, что препарат появится на российском рынке в конце 2024 года, он также будет экспортироваться Казахстан и другие страны.
Ранее «Фабагал» прошел испытания на здоровых пациентах, а теперь в клинике имени Е.М. Тареева Сеченовского университета терапию им прошли 8 пациентов с болезнью Фабри. Результаты обнадеживают: эффект сравним с оригиналом, стоимость лечения позволит сэкономить несколько миллионов рублей в год на каждого пациента, что даст возможность приобретать его для бОльшего количества пациентов, а производство препарата в России по полному циклу сделает его более доступным для терапии.
Стоимость терапии зарубежными препаратами для одного пациента составляет 10 млн рублей в год. Биоаналог российского производства позволит снизить затраты на 40%.
Фото: iStock.com.
