Генная терапия от гемофилии на рынок так и не вышла

Компания Biomarin Pharmaceutical разработала беспрецедентный биотехнологический препарат, способный корректировать геном человека, устраняя приводящую к гемофилии «врожденную ошибку». Регистрация препарата пока не состоялась.

Продолжая третью фазу испытаний, компания отправила в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) заявление о регистрации препарата. Ведомство, однако, вернуло документы, распорядившись сначала полностью закончить исследования. Третья фаза завершится в конце 2021 года, когда будут обработаны результаты работы с пациентами, уже получившими финальную инъекцию лекарства, информирует N+1.

Препараты, основанные на вирусной коррекции генома на медицинском рынке существуют уже несколько лет, успешно облегчая пациентам страдания от наследственных заболеваний и избавляя от постоянных трат на поддерживающую терапию. Без преувеличения можно сказать, что они настолько же эффективны, насколько дороги.

Сегодня самый дорогостоящий генный препарат на рынке – Zolgensma от Novartis стоимостью $2,125 млн. Это инъекция, избавляющая пациента от спинальной мышечной атрофии. Сообщается, что препарат от гемофилии будет стоить на рынке еще дороже «Золгенсмы» — около $3 млн.