Генная терапия помогла пациентам с врожденной глухотой вернуть слух

Ученые из Китая и США сообщили о значительном прогрессе в лечении врожденной глухоты: разработанная ими генная терапия позволила восстановить слух у большинства участников клинических испытаний. По итогам работы ученые зафиксировали улучшение слуха примерно у 90% пациентов, а эффект сохранялся более двух с половиной лет после лечения.

Врожденная глухота может возникать у людей, даже если органы слуха не повреждены. Проблема начинается при передаче звуковых сигналов: из-за нарушения в работе одного из генов мозг их не воспринимает и, в результате, человек ничего не слышит.  

Новая терапия направлена на устранение причины проблемы. С помощью специального безопасного вируса, ученые доставляют в организм исправленную версию поврежденного гена. Благодаря этому слух пациентов восстанавливается. 

В клинических испытаниях приняли участие 42 пациента разного возраста — от младенцев до взрослых. Всем им ввели от одной до трех доз препарата непосредственно во внутреннее ухо. Уже через несколько недель многие участники начали различать звуки, а со временем их слух продолжал улучшаться. Интересно, что положительный эффект наблюдался не только у детей, но и у взрослых, хотя традиционно считается, что раннее лечение дает лучшие результаты. За весь период наблюдения исследователи не выявили серьезных побочных эффектов.

По данным World Health Organization, более 460 миллионов человек в мире страдают от значительных нарушений слуха. Хотя многие случаи связаны с инфекциями, травмами или возрастными изменениями, заметная доля приходится на наследственные формы, вызванные мутациями в различных генах. Для таких пациентов возможности лечения до недавнего времени были ограничены — чаще всего речь шла о слуховых аппаратах или кохлеарных имплантах.

Генная терапия предлагает принципиально иной подход: не компенсировать потерю слуха, а устранять ее причину на молекулярном уровне.

Фото: elnur @123RF.com