Компания Roche закончила долговременное изучение действия препарата на детей младенческого возраста со спинальной мышечной атрофией. В опубликованных результатах исследования сказано, что у большинства детей в процессе приема лекарства наступило улучшение состояния здоровья.
В августе этого года на рынок США был выведен пероральный препарат от Roche «Эврисди» (рисдиплам), конкурирующий с самым дорогим в мире препаратом «Золгенсма» от Novartis. 28 сентября Roche завершила двухлетние исследования рисдиплама для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) разных типов у младенцев. Компания сообщает, что прием этого препарата в течение года дал возможность 33% детей с тяжелой формой СМА самостоятельно сидеть. Два года приема позволили 59% таких младенцев оставаться в сидячем положении без поддержки не меньше пяти секунд подряд. Кроме того, прием рисдиплама позволил 88% младенцев с СМА 1-го типа выжить без искусственной вентиляции легких. 65% смогли держать голову вертикально, 29% стали переворачиваться, а 30% научились стоять, опираясь на предметы.
Леви Гаррауэй, главврач Roche, заявил: «Результаты, которые мы обнаружили на втором году лечения эврисди, вызывают неподдельный восторг». В ходе испытаний, отмечает главврач, препарат продемонстрировал не только эффективность, но и безопасность. Roche продолжит наблюдать за выживаемостью и двигательной функцией детей.
В момент сбора финальных данных возраст детей составлял 28,4–5,1 месяца. Из 17 получавших лечение детей двое получили летальные осложнения своего заболевания – на восьмом и тринадцатом месяцах лечения. Еще один ребенок был выведен из исследования, и через 3,5 месяца без лечения он скончался. Смерть всех троих детей, сообщается в опубликованных результатах, с приемом препарата «Эврисди» не связана.
В России «Эврисди» пока не зарегистрирован, но компания Roche досье на регистрацию подала уже ранней весной этого года. В заявке препарат «Эврисди» описан как порошок для приготовления раствора для приема внутрь в дозировке 0.75 мг/мл, который производится в Швейцарии.
Изображение с сайта Evrysdi
