Первую в России оригинальную разработку для генной терапии гемофилии В планирует зарегистрировать отечественная компания Biocad. Для этого она направила в Минздрав соответствующие документы. Вложения компании в разработку и изучение этого препарата составят более 3 млрд рублей, сообщает пресс-служба компании.
Гемофилия — это редкое наследственное заболевание, вызванное мутацией в Х-хромосоме, которая приводит к нарушению свертываемости крови из-за дефицита определенного фактора.
Работа над первым в стране оригинальным препаратом проводилась на протяжении семи лет. Этому предшествовали клинические исследования первой и второй фазы, в которых приняли участие более 20 мужчин с тяжелой формой гемофилии B. В компании отметили, что промежуточные результаты клинического исследования показали эффективность препарата, значительный рост фактора свертываемости крови. При этом профиль безопасности оставался хорошим. Наблюдение за участниками клинического исследования продолжится как минимум пять лет, несмотря на подачу документов на госрегистрацию. В компании сообщили, что вскоре начнется набор для участия в III фазе.
Юлия Линькова, заместитель гендиректора Biocad, сообщила, что после регистрации препарат становится доступен пациентам через 1–3 года. За это время необходимо пройти несколько этапов: от экспертизы контрольных серий до включения препарата в различные системы возмещения, по которым пациенты получат лечение препаратом. Препарату уже присвоили международное непатентованное наименование — арвенакоген санпарвовек. Планируется, что исследуемый препарат будет предназначен для однократного введения.
В 2023 году Biocad получила разрешение на клинические испытания генного препарата для лечения гемофилии А.
