В начале 2025 года в российские регионы начнут поставлять отечественный препарат с МНН агалсидаза бета для лечения болезни Фабри. Компания «Петровакс Фарм» зарегистрировала первый локализованный в стране орфанный препарат от этого заболевания. Для этого произвели трансфер технологии производства субстанции, сообщает пресс-служба компании.
К реализации проекта компания приступила в 2022 году совместно с НИЦЭМ им. Гамалеи. В апреле 2024 года специалисты завершили биосинтез субстанции с использованием продуцента на основе клеточной линии. До завершения трансфера технологии производства препарат агалсидаза бета импортировался из Южной Кореи.
Стоимость лечения одного пациента импортными средствами обходилось в 10 млн рублей в год. Российское лекарство под торговым названием Фабагал стоит на 40% меньше.
Болезнь Фабри — это редкое генетическое заболевание, при котором нарушается производство фермента α-галактозидазы, необходимого для расщепления сложных жиров. Жиры накапливаются в лизосомах клеток, вызывая повреждения различных органов и систем организма, включая сердце, сосуды, почки, зрение и нервную систему.
Эффективность российской технологии позволит выпускать Фабагал в нужных количествах. В этом году уже 47 пациентов начали лечение Фабагалом и хорошо отреагировали на терапию.
Из-за недостаточной осведомленности специалистов болезнь Фабри в предыдущие годы диагностировали только у 10-15% пациентов. Для раннего выявления заболевания в России проводится семейный и селективный скрининг. Широкомасштабный проект кардиологического скрининга начался в 2024 году. Его инициатором выступил Медико-генетический научный центр им. Бочкова и компания «Петровакс Фарм». В рамках скрининга врачи из любого региона могут заказать бесплатный молекулярно-генетический анализ для своих пациентов по телефону горячей линии.
Обследование в семьях пациентов с подтвержденным диагнозом и у пациентов групп риска повышает выявляемость. Семейный скрининг позволяет установить заболевание у детей и женщин, у которых болезнь Фабри может протекать без выраженных симптомов. «Сегодня мы уверены, что все пациенты смогут получить качественное лечение вне зависимости от внешних обстоятельств», — отметил Михаил Цыферов, президент «Петровакс Фарм».
Материал подготовлен с использованием пресс-релиза и фото «Петровакс Фарм».
