Минздрав выдал разрешение на клинические испытания отечественного препарата генной терапии для лечения наследственной болезни крови – гемофилии А. Его разработала биотехнологическая компания BIOCAD.
Российское лекарство от наиболее часто встречающейся формы гемофилии (типа А) пройдет клинические исследования. Препарат генной терапии является оригинальной разработкой BIOCAD. Об этом сообщили в пресс-службе биотехнологической компании.
Уточняется, что испытание нового лекарства планируют провести с участием до 15 пациентов мужского пола старше 18 лет с установленным диагнозом «гемофилия А» и уровнем эндогенной активности FVIII ≤ 1%, ранее не получавших лечение генотерапевтическими препаратами. Базами для исследования станут медицинские учреждения в Москве, Санкт-Петербурге, Екатеринбурге, Челябинске, Уфе, Самаре, Кирове, Сыктывкаре, Кемерово, Новосибирске, Нижнем Новгороде.
Гемофилия — одно из самых распространенных в мире орфанных (редких и тяжелых) заболеваний, связанных с поломкой в одном гене. Гемофилия A связана с нарушением гена, кодирующего VIII фактор свертывания крови. Из-за этого у больного нарушается свертываемость крови, что чревато опасными для жизни кровотечениями, особенно при травмах и операциях. Считается, что болезнь чаще поражает мужчин, хотя передается по женской линии. Задача генетической терапии состоит в доставке в организм здорового гена, который послужит основной для продукции достаточного количества функционального белка, необходимого для нормальной свертываемости крови.
Препарат от BIOCAD можно вводить однократно, как минимум раз в несколько лет. Российские ученые разрабатывают его с 2018 года, первые эксперименты по оценке эффективности на животных начались в 2019-м. На их основании к середине 2019 года специалисты получили прототип лекарства, который позже усовершенствовали. К данному моменту сумма вложений в разработку исследуемого препарата ANB-010 превысила 1 млрд рублей.
Компания уже провела доклинические исследования лекарства на мышах с генетически воссозданной симптоматикой гемофилии А человека. Результаты подтвердили его способность восстанавливать нормальную свертываемость крови у животных. Дальнейшие доклинические исследования его безопасности на различных лабораторных животных позволили перейти к клиническим исследованиям у человека.
Сегодня количество больных гемофилией (А и B) в России оценивается в 8 с лишним тысяч человек. В мире – исчисляется сотнями тысяч. Сегодня большинству таких пациентов в России и за рубежом приходится пожизненно получать инъекции рекомбинантных факторов свертывания крови. Инъекции необходимо делать до трех раз в неделю, в зависимости от тяжести заболевания, что серьезно ограничивает возможности пациентов и сказывается на качестве жизни. Поэтому инновационная российская разработка, которую достаточно будет вводить раз в несколько лет, имеет перед ними серьезное преимущество.
В компании отмечают, что до недавних пор нигде в мире не было ни одного зарегистрированного препарата генной терапии от гемофилии А. Первый такой препарат одобрили только в августе 2022 года. Речь идет о Роктавиане (международное непатентованное название: валоктокогенароксапарвовек), который получил условную регистрацию в Европе.
Ранее BIOCAD получил разрешение Минздрава на клинические исследования своей другой оригинальной разработки — препарата ANB-002 для генной терапии гемофилии В.
«Обе разработки являются препаратами next-in-class [следующий в своем классе — прим. ред] и представляют собой векторы на основе rAAV, которые несут гены человеческих факторов свертываемости крови: фактора VIII в случае гемофилии А или фактора IX в случае гемофилии В»,
— уточнила пресс-служба производителя.
Сейчас исследования данного лекарства уже идут, а с информацией о включении потенциальных участников можно ознакомиться на ct.biocad.ru.
