Препарат, замедляющий прогрессирование болезни Паркинсона, создали в Санкт-Петербурге. Предполагается, что его эффективность будет выше, чем у зарубежных аналогов.
Болезнь Паркинсона – нейроденегеративное заболевание, вероятность столкнуться с которым увеличивается с возрастом. Сегодня существуют лишь способы немного затормозить прогрессирование болезни, а избавить пациента от болезни раз и навсегда невозможно.
Симптомы болезни связаны с гибелью нервных клеток, синтезирующих дофамин. До сих пор точно неясно, что именно провоцирует болезнь, однако одним из факторов риска, повышающих шансы столкнуться с заболеванием, стали мутации, затрагивающие ген GBA1. Нарушения в этом гене были выявлены у пациентов с семейной формой болезнью Паркинсона. Ученые предположили, что мутантный белок, синтезируемый этим геном – фермент глюкоцереброзидаза – может стать мишенью для таргетных препаратов.
Мутации провоцируют снижение активности фермента, что в конечном счете приводит к накоплению аномальных форм альфа-синуклеина. Этот белок нейротоксичен, то есть губителен для нейронов – увеличение его концентрации может приводить к гибели нейронов и появлению признаков болезни Паркинсона.
Разработки лекарств, атакующих продукт гена GBA1, ведутся по всему миру. Исследователи из Петербургского института ядерной физики имени Б.П. Константинова и Первого Санкт-Петербургского государственного медицинского университета, взяв за основу исследования зарубежных ученых, создали препарат, нормализующий работу глюкоцереброзидазы.
Главное действующее вещество нового лекарства — фармакологический шаперон, способный восстановить структуру белковых молекул и исправить работу фермента, тем самым избежать дальнейшей нейродеградации.
Лекарство подойдет не для всех пациентов, а лишь для тех, у кого присутствует мутация гена GBA1. Она выявлена примерно у каждого десятого. Пока новый препарат в клинике не используется и испытан лишь в лабораторных условиях на культурах клеток, но полученные данные дают основания предполагать, что он более эффективен, чем западные аналоги.
Препарат окажется наиболее полезен, если он будет назначен на ранних стадиях. Своевременная диагностика – одна из важнейших задач, особенно если речь идет о нейродегенеративных заболеваниях, вызывающих необратимые изменения. Один из подходов к диагностике болезни Паркинсона предложили в Казани – там нейросеть научили выявлять заболевание по голосу.
