Начались клинические испытания российских лекарств от СМА и гемофилии

Компания Biocad  перешла к клиническим испытаниям геннотерапевтических препаратов от гемофилии и спинальной мышечной атрофии, сообщает «Интерфакс-Сибирь». 

Министерство здравоохранения выдало разрешение на клинические испытания новых препаратов от гемофилии и СМА (спинальная мышечная атрофия), разработанных на основе аденоассоциированного вирусного вектора. Клинические исследования могут продолжаться примерно три года. В России в настоящее время нет своих геннотерапевтических препаратов, а в мире существует всего несколько таких лекарств, включая препарат против дистрофии сетчатки и лекарство для лечения СМА.  

Спинальная мышечная атрофия — редкое генетическое заболевание, которое диагностируется в детском возрасте и без лечения приводит к резкому истощению мышц. В России этим заболеванием страдает 1266 человек. Гемофилия является наследственным заболеванием, при котором нарушается свертываемость крови и возникают спонтанные кровотечения. В мире насчитывается порядка 400 000 пациентов с таким диагнозом, а в России —  8 500 человек.

О начале следующей стадии испытаний новых фармпрепаратов от редких и тяжелых заболеваний сообщил Павел Гершович, директор департамента разработки геннотерапевтических препаратов компании на международном конгрессе CRISPR-2023, который проходит в Новосибирске с 11 по 13 сентября. «Терапия спинальной мышечной атрофии, гемофилии В, гемофилии А — у нас в данный момент R&D (исследования и разработки — ИФ) закончены, прошли доклинические исследования, и пациенты в рамках клинических исследований уже получают эти препараты», — сказал он.

Ранее компания Biocad сообщала, что оригинальные генотерапевтические препараты для лечения гемофилии планируют испытывать в исследовательских центрах Москвы, Санкт-Петербурга, Нижнего Новгорода, Уфы, Челябинска, Новосибирска и других городов.

В мае 2023 года компания Biocad вышла на клинические исследования разработанного ей первого отечественного препарата от спинальной мышечной атрофии (СМА), который составит конкуренцию зарубежному препарату, ранее считавшемуся самым дорогим в мире. Разработчики уверены, что российское изобретение будет не хуже и в то же время более доступным для пациентов.