Предложение Novartis расширить показания для препарата генной терапии «Золгенсма» стоимостью 2,1 млн долларов, чтобы охватить больше пациентов с спинальной мышечной атрофией, могут отложить: регулятор США запросил от компании дополнительное исследование на детях в возрасте от 2 до 5 лет. Сегодня «детская» форма лекарства зарегистрирована для младшего возраста.
Novartis заявила прессе, что запрос FDA (Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США) не связан с прошлогодней приостановкой испытания золгенсмы, когда появилась информация о возможном неврологическом повреждении после использования лекарства. Кроме того, компания уверяет, что запрос от FDA не скажется на существующей регистрации препарата для детей до двух лет.
Тем не менее, аналитики считают, что этот запрос задержит распространение золгенсмы по всему миру, как минимум, до конца 2023 года, что нанесет ущерб финансовым перспективам компании. Тем более, что в августе на рынок США вышел конкурирующий пероральный препарат от Roche «Эврисди» (рисдиплам).
Novartis, которая в 2018 году потратила 8,7 миллиарда долларов на приобретение американской компании AveXis, чтобы получить золгенсму, заявила, что по-прежнему уверена в соотношении пользы и риска генной терапии.
Важно отметить, что компания Novartis в середине лета 2020 года начала процедуру регистрации в России лекарства однократного применения «Золгенсма» (онасемногена абепарвовека). В США этот препарат для пациентов до двух лет был одобрен еще в прошлом году. В Евросоюзе золгенсма условно одобрена в марте этого года.
