В преддверии 8 сентября – Всемирного дня муковисцидоза – эксперты обсуждают возможности лечения российских больных этим тяжелым наследственным заболеванием. С одной стороны, в стране производят хорошее и эффективное лекарство. С другой, повзрослевшим больным тоже требуется лечение, а им пока обеспечивают только детей.
Сегодня в России для пациентов с муковисцидозом есть и современные, эффективные лекарства, и поддержка государства, которое обеспечивает их бесплатно по программе «14 высокозатратных нозологий». Также лечение этого заболевания финансирует созданный в этом году по указу президента фонд «Круг добра».
Благодаря этому, сегодня больные этим тяжелым наследственным заболеванием могут жить намного дольше, чем в то время, когда болезнь считалась исключительно детской. Это объяснялось не отсутствием симптомов у взрослых, а тем, что редко кто доживал до возраста старше 20 лет. И вот теперь возник новый «подводный камень» — пациенты повзрослели, а программа рассчитана только на детей. И это необходимо срочно исправлять, уверены эксперты, мнения которых приводит «Российская газета».
Хорошая новость в том, что продолжительность жизни при приеме лекарств может увеличиться вдвое, то есть еще на 20-25 лет, как это уже произошло в развитых странах. По словам заведующей лабораторией муковисцидоза НИИ пульмонологии ФМБА России Елены Амелиной, основой базовой терапии является препарат для разжижения мокроты — дорназа альфа. Трудность с отхождением вязкой мокроты и ее накопление в других органах, помимо легких, является причиной развития тяжелых осложнений муковисцидоза. Поэтому, кроме воздействия на саму причину болезни – генетический сбой, лекарство для выведения мокроты является жизненно необходимым для таких больных.
В России для лечения муковисцидоза есть собственный препарат – Тигераза, который производит отечественная компания «ГЕНЕРИУМ». По международному непатентованному наименованию — дорназа альфа – Тигераза является полным биологическим аналогом проверенного годами швейцарского лекарства Пульмозим. При этом российский препарат по качеству ничуть не уступает зарубежному, а по цене является более доступным, что позволяет вылечить больше пациентов.
Президент Национальной Ассоциации организаций больных редкими заболеваниями «Генетика» Светлана Каримова считает, что и врачам, и больным, опасающимся перевода на отечественный аналог зарубежного лекарства не нужно этого бояться. По ее утверждению, препарат «ГЕНЕРИУМА» показал хорошую эффективность. А некоторые врачи заметили, что он действует и переносится больными лучше, чем исходный зарубежный, отметила она. Надо сказать, что и сам производитель является открытым для диалога: представители пациентских организаций имеют возможность посетить производство и оценить продвинутый уровень технологий, соответствующих самым высоким стандартам. Глава Ассоциации выразила уверенность, что российский ферментный муколитик зарекомендует себя хорошо, сообщила она «Российской газете».
Точно так же считает и директор Медицинского генетического научного центра (МГНЦ) имени Бочкова, главный внештатный специалист по медицинской генетике Минздрава РФ, член-корреспондент РАН Сергей Куцев. «Прежде, чем рекомендовать препарат к применению, были проведены необходимые клинические исследования, а в настоящее время продолжаются пострегистрационные исследования в полутора десятках медучреждений страны под эгидой нашего центра. Результат — эффективность такая же, как и у оригинального препарата. Я хочу отметить, что помощь больным с МВ в нашей стране оказывают очень опытные специалисты, и странно видеть, когда родители больных детей не доверяют их назначениям», — приводит издание его комментарий.
Однако уже сейчас нужно заботиться о том, чтобы поддержка лекарствами шла и после достижения детьми 18-летнего возраста. Об этом упомянула руководитель научно-клинического отдела муковисцидоза МГНЦ имени Бочкова, профессор Елена Кондратьева.
Еще одна проблема в том, что взрослые больные со всей страны вынуждены ездить в Москву, чтобы пройти там курс стационарного лечения. Поэтому необходимо строить специализированные центры для лечения муковисцидоза и в регионах, говорит Елена Амелина.
Фото: iStock by Getty Images
