В России впервые осуществили трансфер технологии синтеза субстанции редкого лекарства

В России впервые был осуществлен перенос технологии синтеза субстанции для производства дорогостоящего препарата Фабагал (МНН: агалсидаза бета) для лечения редкого генетического заболевания. Проект был запущен совместно НИЦ эпидемиологии и микробиологии имени Гамалеи и компанией НПО «Петровакс Фарм», сообщает сайт компании. 

Целью проекта была локализация производства полного цикла фармацевтического препарата Фабагал для лечения заболевания Фабри. Это первый случай трансфера технологии производства субстанции в рамках импортозамещения орфанных препаратов в России.

Первые серии субстанции агалсидазы бета уже были произведены на площадке Центра Гамалеи, и теперь проект переходит на следующий этап — производство готовой лекарственной формы на предприятии «Петровакс». Выведение препарата на рынок ожидается в конце текущего года.

Препарат Фабагал был зарегистрирован в России в 2023 году и применяется для лечения болезни Фабри, генетического заболевания, которое может привести к инвалидизации и смерти пациентов. Ферментозаместительное лечение снижает уровень инвалидизации и увеличивакт продолжительность работоспособной жизни пациентов на 5,7 лет. Проект ориентирован на повышение доступности лечения для российских пациентов, 

Локализация производства позволит снизить стоимость препарата на 40% и значительно сократить бюджетные расходы на лечение болезни Фабри. Этот проект имеет важное социально-экономическое значение, поскольку обеспечит непрерывные поставки лекарства и улучшит качество жизни пациентов.

В декабре 2023 года на 2-м конгрессе «Национальное здравоохранение» президент компании «Петровакс» сообщил о заключении лицензионного договора с одной из крупнейших компаний КНР Jiangsu Hengrui на ряд me-too препаратов. Основной из них – онкопрепарат Камрелизумаб.