BIOCAD ожидает одобрения старта клинических исследований первого российского генотерапевтического препарата для лечения СМА

20 июня компания BIOCAD направила в Министерство здравоохранения Российской Федерации комплект документов для получения разрешения проведения клинического исследования оригинального генотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Планируется включение в клинические исследования детей со СМА в возрасте до 8 месяцев и дебютом заболевания в возрасте до 6 месяцев.

На основании завершенных доклинических исследований препарата и полученных на животных экспериментальных данных была определена эффективная и безопасная доза для первого введения пациентам. Ранняя разработка препарата началась в 2018 году, первые эксперименты по оценке эффективности препаратов на животных были начаты в 2019.

Данная терапия является патогенетической. Ожидается, что будет достаточно одной инъекции препарата. Введение препарата обеспечит доставку функционального гена SMN1 и продукцию белка SMN, недостаток которого лежит в основе развития нарушений развития двигательных навыков у детей со СМА. Аналогичное действие у Zolgensma, являющегося на сегодняшний день самым дорогим препаратом в мире — один укол стоит около 2,125 млн долл.

В рамках КИ 1-2 фазы будут получены данные о безопасности и эффективности применения препарата у детей со СМА. Планируется подключение исследовательских центров в Москве, Санкт-Петербурге, Екатеринбурге и других городах.

В разработку и доклинические исследования первого российского генотерапевтического препарата для терапии СМА компания BIOCAD инвестировала более 4 млрд рублей. Для старта испытания ожидается разрешение от Министерства здравоохранения Российской Федерации.

О компании

BIOCAD – одна из крупнейших биотехнологических инновационных компаний в России, объединившая научно-исследовательские центры мирового уровня, современное фармацевтическое и биотехнологическое производство, доклинические и клинические исследования, соответствующие международным стандартам. 

BIOCAD – компания полного цикла создания лекарственных препаратов от поиска молекулы до массового производства и маркетинговой поддержки. Препараты предназначены для лечения онкологических, аутоиммунных и других социально значимых заболеваний. 

Продуктовый портфель в настоящее время состоит из 61 лекарственного препарата, из которых 9 — оригинальные, а 22 продукта — биологические. В настоящее время порядка 40 продуктов находятся на разных стадиях разработки.

В штате компании работает более 3000 человек, треть из которых ученые и исследователи. 

Источник: пресс-служба компании BIOCAD, www.biocad.ru