9 декабря Минздрав России зарегистрировал лекарство Золгенсма. Его применяют для лечения редкого и тяжелого заболевания – спинальной мышечной атрофии (СМА).
Препарат швейцарской фирмы «Новартис Фарма» в виде раствора для инфузий получил разрешение на ввод в гражданский оборот сроком на пять лет – до 9 декабря 2026 года, следует из Государственного реестра лекарственных средств.
Лекарство, международное непатентованное наименование которого звучит как онасемноген абепарвовек, считается самым дорогим в мире. Стоимость одной инъекции – более 2 млн долларов. По мнению компании-производителя, такая цена отражает затраты на исследования для разработки генно-терапевтического препарата и соответствует ценности, которую он приносит – то есть фактически продаваемым годам полноценной жизни.
Инъекцию Золгенсма больному СМА ребенку достаточно сделать один раз в жизни, но нужно успеть до достижения возраста двух лет. Опасность редкого генетического заболевания в том, что оно очень быстро приводит к потере двигательной способности мышц и может вызвать несовместимую с жизнью остановку дыхательной функции.
На данный момент в России зарегистрировано еще два лекарства от СМА – это препараты нусинерсен (тороговое название Спинраза, производитель Biogen ) и рисдиплам (Эврисди производства Roche). Эти лекарства также имеют высокую стоимость, хотя и не такую, как Золгенсма. К примеру, один укол Спинразы стоит 125 тысяч долларов, но его нужно делать чаще одного раза.
Подобными препаратами российских детей обеспечивает фонд «Круг добра». Сегодня его экспертный совет принял решение о расширении возраста применения Золгенсма, пишет Газета.ru. Это решение соответствует инструкции препарата, предложенной производителем и утвержденной во время его регистрации. «С момента выхода препарата на рынок накопился значительный мировой и отечественный опыт, который позволяет уточнить подходы к применению препарата в лечении детей со спинальной мышечной атрофией», — сказал председатель правления Фонда Александр Ткаченко. По его мнению, оказывать помощь нужно, не дожидаясь ухудшения состояния тяжелобольных детей. «Ребенок должен получать лекарство сразу же после постановки диагноза и получения назначения врача», — заключил он.
Фото: iStock by Getty Images
