Над технологией синтеза субстанций для получения препаратов для лечения трех редких заболеваний работают ученые Сириуса. Работу намечено завершить в 2026 году, сообщает ТАСС. Для их производства строится новая производственная площадка.
Резидент ИНТЦ «Сириус» сотрудничает с университетом и работает над переносом технологий, разработанных учеными, на производственную площадку. Роман Иванов, председатель ученого совета университета «Сириус», директор научного центра трансляционной медицины, поделился информацией о продвижении проекта.
По проекту, финансируемому Российским научным фондом и индустриальным партнером «Сириуса» разработаны технологии синтеза селексипага, необходимого больным легочной гипертензией и аталурена, предназначенного для терапии миодистрофии Дюшенна. В настоящее время ученые работают над синтезом еще одной субстанции — рисдиплама, эффективного при лечении спинальной мышечной атрофии. Планируется завершить разработку этой технологии к середине 2024 года и передать индустриальному партнеру. Поскольку препараты являются воспроизведенными, нужны фармацевтические исследования для подтверждения их безопасности и качества. По завершении исследований, промышленный партнер проведет необходимые регистрационные процедуры. Ожидается, что уже в 2026 году отечественным препаратом будут обеспечены российские пациенты.
Также компания-резидент строит промышленную площадку, где будет организован выпуск новых субстанций. В 2025 году планируется выпустить первые серии этих препаратов.
Научный центр трансляционной медицины университета также работает над новыми лекарственными препаратами. Среди них, мРНК-вакцины от инфекционных и онкозаболеваний, а также препараты для преодоления устойчивости к антибиотикам и генной терапии наследственных заболеваний.
Акцент исследователи делают на генной терапии с использованием рекомбинантных, генетически измененных вирусов. «Что касается генной терапии, мы работаем над рекомбинантными, генетически измененными вирусами, которые доставляют в клетки пациентов здоровую копию гена и восстанавливают их нормальную работоспособность. Так, например, детям, подросткам, которые в результате таких генетических заболеваний необратимо теряют зрение, такие препараты потенциально способны вернуть возможность видеть. Сейчас на мышиных моделях этих синдромов наследственной слепоты проходят доклинические исследования. Мы очень надеемся, что это будет один из тех первых препаратов, которые из стен нашего нового университета выйдет уже в клиники, в больницы», — уточнил Роман Иванов.
В июле 2023 года «ФармМедПром» писал, что «Сириус» получил грант РНФ ля разработки отечественных препаратов для лечения орфанных заболеваний. По высказываниям исследователей, только производство российских лекарств на территории страны может сохранить жизнь пациентов с редкими наследственными заболеваниями.
