Международная биофармацевтическая компания Pfizer объявила о регистрации в России препарата тафамидис (ВИНДАМЭКС®) – первого перорального лекарственного средства для терапии редкого сердечно-сосудистого заболевания – транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии (ATTR-КМП). Препарат ВИНДАМЭКС® показан для лечения транстиретинового амилоидоза, обусловленного транстиретином дикого типа или наследственной формой заболевания, у взрослых пациентов с кардиомиопатией (АТТR-КМП).
Транстиретиновая амилоидная кардиомиопатия — это смертельный, часто недиагностируемый тип кардиомиопатии, вызванный агрегацией неправильно свернутых белков, амилоидных фибрилл, которые накапливаются в миокарде. Амилоидные фибриллы образуются из неправильно свернутого транстиретина, тетрамерного белка, основной ролью которого является транспорт тироксина и ретинол-связывающего белка. Транстиретин преимущественно синтезируется в печени.
После постановки диагноза медиана выживаемости у пациентов, не получавших лечения, составляет ~2–3,5 года. В связи с этим возникает острая потребность в эффективной и безопасной специфической терапии, способной снизить смертность и частоту госпитализации пациентов с этим заболеванием.
За период в 30 месяцев ВИНДАМЭКС®, в сравнении с плацебо, значительно снизил и уровень общей смертности по совокупности всех причин, и количество госпитализаций по причине сердечно-сосудистых заболеваний. При этом частота нежелательных явлений в клинических исследованиях у пациентов, получавших препарат, была сопоставима с частотой в группе плацебо.
Как отмечает Елена Юрьевна Васильева, д.м.н., профессор, Главный внештатный специалист кардиолог Департамента здравоохранения г. Москвы, Главный врач ГБУЗ «ГКБ им. И.В. Давыдовского ДЗМ»,результаты исследований и международной практики обнадёживают, однако необходимы дальнейшие наблюдения. «Появление в России первого препарата, влияющего на патогенез транстиретинового амилоидоза – очень важное событие для кардиологов», – говорит эксперт.
Тафамидис является первым и единственным лекарственным средством, одобренным Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США, Европейским агентством лекарственных средств, а также Министерством Здравоохранения РФ для лечения транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии. В прошлом году препарат стал лауреатом престижной премии Prix Galien в США в номинации «Лучший биотехнологический продукт». Признанная в научном сообществе эквивалентом Нобелевской премии, эта премия является одной из самых престижных наград мировой индустрии инноваций в здравоохранении и отмечает наиболее выдающиеся достижения в области биомедицинских и медицинских технологий.
ИМЕЮТСЯ ПРОТИВОПОКАЗАНИЯ. НЕОБХОДИМО ПРОКОНСУЛЬТИРОВАТЬСЯ СО СПЕЦИАЛИСТОМ
