Новый российский препарат от СМА успешно опробовали на мышах

В ФМБА России получили первые обнадеживающие результаты после применения нового препарата на лабораторных животных для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), пишут «Известия». Выход нового средства на рынок возможен в 2030 году.

Член-корреспондент РАН, профессор, генеральный директор Федерального центра мозга и нейротехнологий ФМБА РФ Всеволод Белоусов в пресс-центре издания рассказал, как проходит разработка нового российского препарата от СМА. Он объяснил, что спинальная мышечная атрофия — тяжелое заболевание, особенно СМА 1-го типа, которое поражает двигательные нейроны. Новорожденный из-за этого теряет способность управлять мышцами, что чревато тяжелой инвалидностью и ранней смертью.

Фармацевтические препараты для лечения СМА стоят очень дорого — до 200 млн рублей. Кроме того, существующие средства имеют побочные эффекты, оказывающие негативное воздействие на сердце и печень.

Российские ученые работают над созданием препарата, который будет превосходить зарубежные аналоги. Важно, чтобы он имел патентную чистоту и не вызывал побочных эффектов, характерных для препарата-сравнения. Белоусов сообщил, что ФМБА разработало прототип такого средства. Хотя основные испытания еще впереди, он уже показал свою эффективность.

Ученый рассказал, что препарат опробовали на моделях животных со спинальной мышечной атрофией. Обычно мыши со СМА умирают на 20-й день после рождения. Но после однократного введения нового средства мыши живут уже год и чувствуют себя нормально. По словам Белоусова, это лекарство в десятки раз меньше воздействует на печень и сердце по сравнению с западными аналогами. Эксперт поделился, что новое российское лекарство может появиться на рынке в 2029–2030 годах.

В июле 2025 года ФАС установила цену на российский препарат Рисдиплам — дженерик швейцарского средства «Эврисди» для лечения СМА — почти на 300 тысяч рублей ниже, чем у зарубежного средства.