Новое лекарство от СМА создадут казанские ученые и «Р-Фарм»

Казанский федеральный университет и российская фармацевтическая компания «Р-Фарм» договорились о совместной разработке лекарства от редкой и тяжелой болезни – спинальной мышечной атрофии.

В России может появиться инновационное лекарство от спинальной мышечной атрофии.  Соглашение о разработке такого препарата подписали Казанский федеральный университет и группа компаний «Р-Фарм», которая выступает заказчиком, сообщает пресс-служба вуза. Препарат будет генотерапевтическим, как и уже существующие российские и зарубежные аналоги для лечения этой болезни.

СМА – тяжелое наследственное заболевание, связанное с нарушением работы гена SMN1, ответственного за образование специального белка в мотонейронах. Нарушение его работы приводит к дегенерации и гибели мотонейронов, из-за чего возникает прогрессирующая атрофия мышц и сопутствующие осложнения. Как правило, своевременно не получившие необходимое лечение пациенты со СМА. Также болезнь угрожает их жизни, в случае наступления атрофии дыхательных мышц.

«Новый препарат будет основан на использовании аденоассоциированного вируса в качестве вектора для доставки функциональной копии гена SMN1 в мотонейроны. Благодаря этому специфический белок начинает производиться в достаточных количествах, способных предотвратить дегенерацию и гибель нейронов, что может обеспечить значительное улучшение состояния пациентов»,

— говорится в сообщении пресс-службы.

По словам руководителя Центра превосходства «Персонифицированная медицина» Института фундаментальной медицины и биологии КФУ Альберта Ризванова, разработка КФУ может сделать лечение СМА более доступным для пациентов, поскольку существенно снизит его стоимость. Долгое время зарубежный препарат от этой болезни «Золгенсма» считался самым дорогим в мире. Стоимость одной его инъекции, которой хватало для полного излечения, составляла примерно 2,5 млн долл.

Также существуют разработанные иностранными фармкомпаниями лекарства «Спинраза» (стоит около 125 тыс. долл. за укол) и «Эврисди» ( примерно 340 тыс. долл. за инъекцию). Они также относятся к дорогостоящим, и в отличие от «Золгенсма», их нужно принимать несколько раз в год, лечение ими требуется пожизненно.

Чтобы лечение СМА было доступным для всех нуждающихся в нем, российские фармкомпании тоже приступили к разработке лекарств от этой болезни. По предварительным оценкам, стоимость отечественных препаратов будет до 10 раз ниже, чем у зарубежных аналогов.

Первой такое лекарство разработала отечественная компания BIOCAD. Препарат успешно прошел доклинические испытания. Затем к созданию препарата от СМА подключились ученые Федерального медико-биологическое агентства (ФМБА) России. Выхода на рынок российского лекарства от СМА ждут не ранее 2025-26 годов. Пока что первый российский препарат от СМА уже начали давать детям в ходе клинических испытаний.

Фото: Hal Gatewood, Unsplash