Лекарство от муковисцидоза «Оркамби» зарегистрировано в России

Второго декабря в стране получил регистрацию уникальный препарат «Оркамби» (ивакафтор+лумакафтор), корректирующий генетическую причину неизлечимого заболенвания муковисцидоза. Это лекарство производит Vertex Pharmaceuticals, и до последнего времени оно не могло пройти в России процедуру регистрации, этот процесс шел уже восьмой год. Стоимость упаковки лекарства до включения в реестр была около полутора миллиона рублей. Ивакафтор+лумакафтор подходит только трети российских пациентов с муковисцидозом, поскольку разработан для двух определенных мутаций 508del, но начало положено: есть надежда, что вслед за ним в нашу страну придут и другие инновационные лекарства.

Муковисцидоз – неизлечимая болезнь, но состояние пациента можно улучшить, если назначать ему для постоянного приема таргетные препараты: например, благодаря ним увеличивается объем легких, и заболевание протекает легче. До сих пор в нашей стране для больных муковисцидозом были зарегистрированы только средства борьбы с симптомами – например, дорназа альфа (дезоксирибонуклеаза — I — ДНаза). Ирина Мясникова, председатель правления Всероссийского общества орфанных заболеваний, поясняет: «Дорназа альфа, которую до сих пор используют в России, просто разжижает мокроту в легких. А “Оркамби” — это революционный препарат, который вмешивается в работу гена и заставляет работать слизистые оболочки. Мы очень надеемся, что это только начало — и не только “Оркамби”, но и другие препараты Vertex станут доступны в нашей стране».

К сожалению, регистрация лекарства в России не означает легкий доступ к нему пациентов. Сначала препарат нужно включить в клинические рекомендации и стандарты. Эксперты сомневаются, что он может быстро попасть в список ЖНВЛП и программу 14 ВЗН в комплексе с остальными лекарствами, необходимыми для лечения муковисцидоза (Symdeco (тезакафтор + ивакафтор) и Kalydeco (ивакафтор)).