Биотехнологическая компания BIOCAD представила промежуточные данные клинического исследования совмещенной I–II фазы генотерапевтического препарата ANB-002, оригинальной разработки для терапии гемофилии В. Набор в клиническое исследование продолжается, планируется включить еще не менее девяти пациентов.
Работу над исследуемым препаратом генной терапии гемофилии ANB-002 для однократного введения с сохранением эффекта на долгие годы ученые компании BIOCAD начали еще в 2018. Разрешение на клинические испытания было выдано Минздравом в феврале 2023 года.
На сегодняшний день в клиническом исследовании принимает участие десять пациентов. По результатам доклинических исследований были определены три дозы для введения участникам клинического исследования: минимальная, промежуточная и максимальная. Включение пациентов в исследование проводилось постепенно после оценки полученных промежуточных результатов наблюдения. В рамках исследования закрыт набор участников для применения минимальной и промежуточной дозы, включены трое участников для введения выбранной максимальной дозы. Также исследуется вариант применения препарата с сопутствующей терапией: часть пациентов получает сопутствующую терапию глюкокортикоидами для оценки возможного дополнения генотерапевтического лечения. В исследовании принимают участие пациенты с тяжелой формой гемофилии В.
«Мы видим отчетливую положительную динамику в эффективности терапии на фоне уверенного профиля безопасности. Промежуточное наблюдение показывает, что у участников после введения препарата ANB-002 увеличивается активность фактора IX вплоть до полного прекращения применения заместительной терапии рекомбинантным фактором IX. Наблюдение продолжается, впереди включение еще дополнительных пациентов, а также результаты более продолжительных наблюдений», — комментирует Юлия Линькова, заместитель генерального директора по клинической разработке и исследованиям биотехнологической компании BIOCAD.
Компания продолжает набор в клиническое исследование.
Фото: iStock.com.
