Ученые осваивают передовые технологии генетической коррекции для лечения рака, системной красной волчанки, хронической пневмонии и даже облысения. У всех этих болезней одна причина — первичный иммунодефицит.
Прорывную технологию генетической диагностики и лечения болезней, вызванных сбоями в иммунной системе разрабатывают в Институте иммунологии и физиологии УрО РАН и Уральском федеральном университете (УрФУ). Как сообщает пресс-служба УрФУ, метод направлен на устранение причин первичного иммунодефицита на генном уровне.
По словам старшего научного сотрудника кафедры иммунохимии УрФУ и Института иммунологии и физиологии УрО РАН Михаила Болкова, задача ученых состоит в том, чтобы буквально сделать «заплатку» на месте генетического дефекта, то есть исправить в клетке врожденное нарушение генома.
«Для этого мы берем фермент, который защищает от вирусов бактерии и распознает последовательности нуклеиновых кислот в РНК вируса. Мы задаем ферменту маркер нужного места в ДНК, и он разрезает ДНК в нужном месте, откуда мы вырезаем поврежденный участок генома и вставляем правильный»,
— объясняет он суть технологии.
Речь идет о новом методе редактирования генома, известном как CRISPR-Cas9. По мнению ученых, с его помощью можно эффективнее лечить молекулярно-генетические дефекты, влияющие на иммунную систему. Сегодня первичные иммунодефициты лечат заместительной терапией и трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток, однако новый метод обещает быть более успешным.
С его помощью исследователи планируют победить аутоиммунные, аутовоспалительные заболевания и даже онкологию. Системная красная волчанка, различные васкулиты (воспаления стенки сосудов), хронические пневмонии и даже выпадение волос имеют общую причину – сбои в работе иммунной системы. Люди с такими заболеваниями нередко годами ходят по врачам, пробуя различные методы лечения, но безуспешно. Теперь им можно будет помочь, устранив генетическую предрасположенность, уверен Михаил Болков.
По его словам, проведение таких операций на геноме может стать доступным в ближайшие годы. Но сначала технология пройдет испытания на клетках, лабораторных животных и только потом – у людей.
Фото: iStock by Getty Images
