Больные первичным гемофагоцитарным лимфогистиоцитозом теперь могут расчитывать на бесплатное получение лекарств от фонда «Круг добра». Экспертный совет также добавил в перечень закупаемых фармпрепаратов еще два лекарства для пациентов с редкими заболеваниями, сообщается на сайте фонда.
Экспертный совет фонда «Круг добра» включил в перечень еще одно заболевание — первичный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз (ГЛГ). Заболевание выявляется у детей в раннем возрасте, возникает из-за нарушения регуляции клеточного иммунитета. В результате возникают тяжелые нарушения мозга, печени, селезенки, легких, кожи, развивается цитопения (дефицит клеток крови). При лечении заболевания очень важно своевременное начало лечения, потому что состояние больного ухудшается очень быстро.
После лекарственной терапии обычно проводится трансплантация гематопоэтических стволовых клеток. Но операцию не делают в остром состоянии болезни, а до окончания подготовки к ней доживают не все.
До недавнего времени консервативных методов лечения этого заболевания не было. Появившийся недавно препарат emapalumab прошел в 2020 году регистрационные, а в 2022 году ретроспективные исследования. В России средство не зарегистрировано, но, по словам профессора Анны Щербины, в Центре детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Рогачева определенный опыт лечения этим лекарством, показал его эффективность.
Попечительский совет «Круга добра» утвердил emapalumab для внесения в перечень фармацевтических препаратов, которые будут закупаться фондом. Также в список приобретаемых лекарств включен сиролимус для лечения пациентов с туберозным склерозом.
В начале декабря Александр Ткаченко, председатель фонда, глава комиссии Общественной палаты (ОП) РФ по вопросам социального партнерства, попечения и развитию инклюзивных практик, рассказал, что экспертный совет «Круга добра» должен рассмотреть включение в перечень для закупки порядка 10 фармацевтических препаратов, в лечении которыми нуждается около 3 000 детей с редкими заболеваниями.
В декабре этого года на совещании в Совете Федерации начальник управления организации научных исследований ФМБА России Игорь Берзин сообщил, что Федеральное медико-биологическое агентство России займется разработкой наиболее сложных препаратов для пациентов «Круга добра». Локализация производства некоторых из них в России запланирована на 2024 год.
