Организация помощи детям с редкими заболеваниями «Круг добра» не может оплачивать больным спинальной мышечной атрофией (СМА) совмещенную терапию, поскольку нет доказательств ее эффективности. Фонд может выделять средства только на проверенные способы лечения, сообщает сайт организации.
После обращения пациентов фонд «Круг добра» вынужден объяснять, почему не оплачивает последовательное назначение пациентам с СМА различных препаратов для лечения. Речь идет о назначении больным СМА тандемной терапии: препаратов Эврисди (рисдиплам) или Спинраза (нусинерсен) после того, как была инфузия Золгенсма (онасемноген абепарвовек). Последний до сих пор имеет статус экспериментального. Некоторые дети получали лекарственный препарат Эврисди после Золгенсма по программе раннего доступа (когда производитель выдавал свое лекарство бесплатно). Другие получали лечение за счет благотворительных сборов (не требующих, как правило, строгого врачебного обоснования). «Круг добра» отправил запросы в организации, специализирующиеся на этой сфере, и в компании — производители фармпрепаратов, чтобы получить новые данные о тандемной терапии. Если они появятся, то экспертный совет принимает дальнейшие решения.
Основой для выделения средств «Круга добра» на лечение является статус лекарственных препаратов и методов лечения. Их эффективность и безопасность должны быть подтверждены клиническими исследованиями, публикациями в научной медицинской литературе. «Народный бюджет должен использоваться только на проверенные методы лечения, а экспериментальные методы во всем мире финансируются за счет фармпроизводителей. Фонд не должен поддерживать эксперименты над детьми за счет российских налогоплательщиков», — пояснили в «Круге добра». При лечении тандемным способом фонд предложил приобретать препараты за счет региональных бюджетов.
Ситуация, которая возникла, поясняют организаторы «Круга добра», требует профессионального и обдуманного медицинского. Она связана и с этическими вопросами и вовлекает тему справедливого и обоснованного использования средств общественного фонда. Средства, выделяемые из общего бюджета Фонда на оплату лечения детей со СМА, составляют около 48%. Кроме СМА в списке «Круг добра» есть еще 85 других заболеваний. «Родители детей с другими заболеваниями ожидают одинаково взвешенных решений в отношении детей с различными заболеваниями», — сообщает пресс-служба Фонда.
В мае этого года «ФармМедПром» писал о проведении клинических испытаний первого отечественного препарата от спинальной мышечной атрофии (СМА). С 2018 года, биологическая компания BIOCAD в России занимается разработкой препарата против спинномозговой мышечной атрофии (СМА). Он имеет рабочее название ANB-004 и создан на основе генотерапевтической платформы, так же, как и препарат Золгенсма швейцарской компании Novartis. Иностранный препарат стоил более $2 млн за одну инъекцию, и его производитель утверждал, что этого достаточно для полного излечения. Однако появились данные, что не у всех детей, принимавших его в России, он был эффективен.
