В России разрабатывают новый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). По словам ученых из Федерального центра мозга и нейротехнологий ФМБА лекарство скоро будет готово к испытаниям.
Прототип отечественного аналога препарата «Золгенсма» уже готов. Его разработали в Федеральном медико-биологическом агентстве (ФМБА) России. Об этом рассказал руководитель ФГБУ «Федеральный центр мозга и нейротехнологий» ФМБА России Всеволод Белоусов. Лекарство предназначено для пациентов с редким и тяжелым заболеванием — спинальной мышечной атрофией. Сейчас препараты, способные вылечить эту болезнь, закупаются за рубежом по очень высокой цене.
«Скажем так — у нас есть в виде прототипа, то есть у нас есть препарат, другое дело, что нужны сейчас определенные уже межведомственные договоренности относительно того, каким образом этот препарат запускать в клинические исследования. Это зависеть будет от того, как мы этот препарат позиционируем»,
— цитирует Белоусова ТАСС.
Во время заседания комитета Госдумы по науке и высшему образованию он отметил,что новый российский препарат структурно является практически биоаналогом «Золгенсмы».
«Золгенсма», или онасемноген абепарвовек, — разработка швейцарской компании Novartis, которая до недавнего времени считалась самым дорогим лекарством в мире. Это препарат генной терапии, который может вылечить болезнь за один укол, но сделать его нужно, пока ребенку не исполнилось 2 года. Стоимость одной спасительной дозы – более 2 млн долларов. В конце 2021 года препарат одобрили в России, а в июле 2022 года его получили первые маленькие российские пациенты.
Руководитель ФМБА России Вероника Скворцова в мае пообещала, что российские ученые смогут уже до конца года разработать свой аналог этого лекарства, которое обойдется в десять раз дешевле.
Свой оригинальный препарат для лечения СМА есть и у российской компании BIOCAD, но он еще не прошел все этапы клинических исследований. По оценке специалистов, его выхода можно ожидать только в 2025-26 гг.
Пока что для лечения СМА используются зарубежные разработки. Кроме «Золгенсмы», для российских пациентов закупают «Спинразу» (нусинерсен) компании Biogen и «Эврисди» (рисдиплам) от Roche. Эти препараты также относятся к дорогостоящим, хотя их цена не так высока, как у лекарства Novartis. Однако курс лечения у них насчитывает больше одного укола.
