Ученые Научно-технологического университета «Сириус» разработали модифицированный вектор для генной терапии врожденного заболевания сетчатки — амавроз Лебера, приводящего к слепоте, сообщает «С(Ж» . Исследователи «Сириуса» получили патент на свое изобретение.
Амавроз Лебера — это крайне редкое и тяжелое наследственное заболевание, характеризующееся быстрой потерей зрения. К развитию этого заболевания могут привести мутации в 26 генах, ответственных за развитие и функционирование клеток сетчатки. Один из таких генов — AIPL1, мутации в котором вызывают амавроз Лебера IV типа.
Генная терапия, использующая аденоассоциированный вирусный вектор, является перспективным методом лечения таких моногенных заболеваний. Однако основной проблемой является иммунный ответ организма на введенные вектор и ген. Иммунитет стремится избавиться от посторонних частиц, что затрудняет достижение длительной экспрессии трансгена в организме.
Для решения этой проблемы исследователи модифицируют белковый капсид, внутри которого находится трансген, или изменяют экспрессионную кассету с доставленным терапевтическим геном, что как раз сделали ученые «Сириуса». Они разработали улучшенную последовательность вектора, и она оказалась эффективной. «Отмечу, что оптимизация экспрессионных кассет — это лишь одна из используемых технологий по модификации векторов, которая в первую очередь направлена на снижение дозы препарата», — сказал Александр Карабельский, руководитель Научного центра трансляционной медицины по направлению «Генная терапия» университета «Сириус».
Улучшенные последовательности векторов позволяют обеспечить необходимый терапевтический эффект без серьезных побочных эффектов. Результаты исследований показали, что модифицированный вирусный вектор обладает сниженной иммуногенностью, что является ключевым свойством для эффективного использования в генной терапии.
Исследователи уже запатентовали свои разработки и надеются на применение результатов исследований в практике, в чем помогут недавно внесенные поправки в закон, регулирующие терапию редких заболеваний.
В 2024 году на базе «Сириуса» откроют производственную аптеку, где будут изготавливать редкие фармацевтические препараты для конкретных пациентов с орфанными заболеваниями.
Фото: iStock.com.
