В России зарегистрирован первый в мире препарат для лечения синдрома Хантера

Российская биотехнологическая компания «ГЕНЕРИУМ» первой в мре зарегистрировала препарат Клотилия (МНН веренафусп альфа). Это лекарство предназначено для лечения мукополисахаридоза II типа, известного как синдром Хантера, сообщила пресс-служба компании.

Мукополисахаридоз II типа, или синдром Хантера, — это редкое генетическое заболевание. Оно возникает из-за нехватки фермента идуронат-2-сульфатазы. В результате в клетках накапливаются гликозаминогликаны (ГАГ). Это приводит к прогрессирующим нарушениям в костно-суставной, сердечно-сосудистой и дыхательной системах, а также к проблемам с нервной системой. Долгое время главным препятствием в лечении синдрома Хантера было отсутствие эффективных методов воздействия на неврологические симптомы.

Как сообщили в компании «ГЕНЕРИУМ», Клотилия – «это первый в мире зарегистрированный лекарственный препарат, который использует инсулиновый рецептор для преодоления гематоэнцефалического барьера (ГЭБ) и доставки фермента идуронат-2-сульфатазы непосредственно в центральную нервную систему».

Применяемые до этого методы ферментозаместительной терапии помогали справляться с соматическими проявлениями, но не останавливали разрушение нервных клеток. В новом российском препарате Клотилия применен принципиально новый механизм действия за счет молекулы веренафуспа альфа. При этом необходимый фермент доставляется в головной мозг, где начинает расщеплять накопленные токсичные гликозаминогликаны (ГАГ), останавливая их патологическое воздействие на нервные клетки.

Разработчики нового препарата провели масштабное исследование, чтобы оценить его безопасность, фармакокинетику, фармакодинамику и эффективность. Исследование проводилось в 11 медицинских организациях. В нем участвовали большое число пациентов. Клинические исследования показали значительное снижение уровня ГАГ в спинномозговой жидкости пациентов. Что подтверждает проникновение препарата в нервную систему и его ферментативную активность. Нейропсихологические тесты показали улучшение когнитивных функций. Также отмечены стабилизация и улучшение работы дыхательной системы, подвижности суставов и других физических показателей. Данный метод терапии открывает новые возможности для борьбы с нейрокогнитивными нарушениями у пациентов с синдромом Хантера.

Использование инсулинового рецептора в качестве мишени для доставки является уникальной и запатентованной технологической платформой.

Генеральный директор АО «ГЕНЕРИУМ» заявил, что вскоре новый препарат будет доступен для российских пациентов. Также компания работает над тем, чтобы инновацией смогли пользоваться люди в других странах мира. «Впервые в арсенале специалистов появился инструмент, который радикально меняет течение заболевания. Убеждены, что наша разработка существенным образом улучшит качество жизни пациентов и их родителей», — отметил Даниил Талянский.

Препарат будет производиться на мощностях «ГЕНЕРИУМ» в России по полному циклу. Компания располагает научно-исследовательским парком, где разрабатывают препараты — от дизайна молекулы до промышленного производства. Все процессы соответствуют международным стандартам GLP и GCP. На производстве компании выпускают уникальные лекарства, диагностические средства и биомедицинские клеточные продукты.

Материал подготовлен с использованием пресс-релиза компании «ГЕНЕРИУМ».

Фото: parilovv © 123RF.c