Золгенсма — жизненно важное лекарство для больных спинальной мышечной атрофией. Его аналог, разработанный российской компанией Biocad, проходит сейчас клинические испытания, сообщает ТАСС.
Обсуждение темы, связанной с препаратом Золгенсма, возникло на фоне обращения пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) в Фонд «Круг добра». Фонд отказывается приобретать препараты больным со СМА, которые получают тандемную терапию. Она состоит в применении препаратов Эврисди или Спинраза после проведения инфузии Золгенсма. Специалисты «Круга добра» ссылаются на данные о том, что в утвержденной Минзравом инструкции к препарату Золгенсма в п 6.2. указано: «Учитывая отсутствие исследований о лекарственной совместимости, данный препарат нельзя смешивать с другими». Они делают вывод о том, что Золгенсма действует на организм 7 лет после введения, и никто достоверно не знает, какие последствия наступят при добавлении другого лекарства, направленного на лечение того же заболевания. По сути, это экспериментальное лечение, которое Фонд не оплачивает. Препарат Золгенсма признан самым дорогим лекарством в мире и включен в книгу рекордов Гиннесса из-за своей цены в 160 миллионов рублей за одну инъекцию.
Татьяна Семенова, замглавы Минздрава России, заявила, что клинические испытания аналога препарата, который применяется для лечения спинальной мышечной атрофии, внушают оптимизм. «В настоящее время разрабатывается аналог препарата. Это препарат компании BIOCAD. Сейчас проводятся его клинические испытания, идет первая фаза клинических исследований, набор пациентов… Результаты очень обнадеживающие», — отметила замминистра.
В BIOCAD над созданием препарата работали с 2018 года. Отечественное лекарство получило рабочее название ANB-004, оно разработано на генотерапевтической платформе. BIOCAD подчеркивает, что это оригинальная инновационная разработка, а не просто копия швейцарского лекарства. ANB-004 может быть назван терапевтическим аналогом, так как действует аналогичным образом. В то же время, этот отечественный препарат относится к категории next-in-class, что означает, что в нем учтены и улучшены свойства уже существующего аналогичного лекарства.
Как пояснили разработчики в мае этого года, в клинических исследованиях будут участвовать 12 пациентов со СМА I типа в возрасте до восьми месяцев, у которых болезнь началась ранее шестимесячного возраста. Каждый пациент будет получать по одному уколу с определенной дозой, начиная с низких доз и увеличивать их для разных пациентов с целью исследования зависимости от дозировки. высококвалифицированные врачи ведут постоянное наблюдение за детьми, чтобы своевременно корректировать план лечения, обнаружить и вылечить побочные эффекты. Все эти факторы вместе должны улучшить эффективность лечения. В BIOCAD надеются, что ANB-004 принесет эффект пациентам на долгие годы или даже на всю жизнь. Выход разработки ожидается в 2025-26 году.
