Российские специалисты получили опыт лечения спинальной мышечной атрофии первым отечественным препаратом Лантесенс, который производит компания «Генериум». Его действие не отличается от зарубежного лекарства Спинраза, которое считается одним из самых дорогих в мире, пишут «Известия».
СМА – тяжелое наследственное заболевание с нарушением гена SMN1, вызывающее дегенерацию мотонейронов, атрофию мышц и сопутствующие осложнения. Без лечения пациенты со СМА не выживают.
Детей с диагнозом СМА необходимыми лекарствами с 2021 года стал обеспечивать фонд «Круг добра». К 2024 году лечение зарубежными препаратами, в том числе Спинразой, содержащей действующее вещество нусинерсен, получили 600 маленьких пациентов. В апреле 2024 года фармацевтическая компания «Генериум» выпустила препарат Лантесенс, который стал первым в мире полным химическим аналогом нусинерсена. Постепенно для терапии СМА стали применять российское лекарство, которое значительно дешевле импортного.
Решение заменить зарубежный препарат отечественным вначале вызвало опасения у родителей детей со СМА. Они боялись потерять результаты многолетнего лечения привычным средством. Дело в том, что эффект от применения нусинерсена (действующего вещества Спинразы) заметен не сразу, а через несколько месяцев.
Медицинские эксперты уверяют, что эти переживания естественны, но необоснованны. Они напоминают, что действующее вещество обоих препаратов — нусинерсен — давно изучен клинически и применяется для лечения пациентов со СМА с 2017 года. Компания «Генериум» воспроизвела его, полностью сохранив физико-химические и биологические свойства оригинального средства. Это было доказано полномасштабными исследованиями эквивалентности. А для регистрации химически воспроизведенного препарата дополнительные клинические исследования не требуются. Достаточно доказать, что оба препарата идентичны. А необходимый опыт применения у людей ранее получен за время исследований и применения Спинразы.
Первые взрослые пациенты в Подмосковье и Научном центре неврологии уже проходят лечение Лантесенсом. В 2025 году некоторые из них получили по пятой инъекции препарата. Врач-невролог, кандидат медицинских наук Сергей Клюшников отметил, что уже сейчас четверо пациентов в научном центре отмечают положительную реакцию мышц спины. Эта часть тела наиболее поражается у людей со СМА. Росздравнадзор не зарегистрировал ни одной нежелательной реакции на введение Лантесенса. Это говорит о том, что препарат безопасен и эффективен. Таким образом, замена зарубежного препарата отечественным не несет рисков для пациентов. Напротив, она дает им возможность получить качественное и доступное лечение.
В 2023 году Казанский федеральный университет заявил о совместной с компанией «Р-Фарм» разработке нового геннотерапевтического лекарства от СМА.
В 2024 году «Генериум» зарегистрировала цену Лантесенса на четверть ниже, чем у Спинразы. Стоимость российского препарата составляет 3 854 018,09 рублей против 5 138 690,78 рублей за оригинальный нусинерсен.
Фото: iStock.com, Andrzej Rostek
