Фармацевтическая компания «Р-Фарм» зарегистрировала в России препарат вилтоларсен с торговым названием Вилтепсо для лечения редкого заболевания — миодистрофии Дюшенна. Препарат восстанавливает в организме синтез функционального дистрофина, что влияет на течение неизлечимой болезни, сообщает сайт компании.
Миодистрофия Дюшенна — это тяжелое и пока неизлечимое генетическое заболевание. Болезнь вызывается мутацией в гене дистрофина, который отвечает за прочность и функциональную активность мышечных волокон. Из-за этой мутации происходит нарушение синтеза белка, клетки скелетных мышц постепенно слабеют, разрушаются мышечные волокна. В результате человек не может сам ходить, нарушается работа сердца и легких, что приводит к сердечно-легочной недостаточности и преждевременной смерти. Однако разработки в сфере патогенетической терапии, к числу которых относится Вилтепсо, улучшает качество жизни пациентов.
Вилтепсо (вилтоларсен) представляет собой антисмысловой олигонуклеотид одного из структурных участков гена — экзона 53. В клинических испытаниях Вилтепсо помог людям сохранить способность двигаться в течение первых двух лет после начала лечения и значительно замедлил развитие болезни в следующие два года по сравнению с предыдущими данными по развитию этого заболевания.
В 2022 году компания «Р-Фарм» заключила лицензионное соглашение с японским разработчиком Вилтоларсена компанией Nippon Shinyaku Co., Ltd. Согласно документу, российский производитель получил право локализовать производство препарата и продавать его в России.
Россия стала четвертой страной в мире, помимо Японии, Америки и Казахстана, зарегистрировавшей фармацевтический препарат с МНН вилтоларсен. В 2022 году вилтоларсен был включен в перечень препаратов, закупаемых фондом «Круг добра» для оказания помощи детям с тяжелыми, жизнеугрожающими заболеваниями. Василий Игнатьев, генеральный директор группы компаний «Р-Фарм», рассказал, что лечение вилтоларсеном в нашей стране проходят свыше 70 пациентов.
Ранее «ФармМедПром» писал, что в России ученые Марийский государственный университета и Института теоретической и экспериментальной биофизики РАН работают над созданием нового лекарственного препарата для лечения миодистрофии Дюшенна. Первые испытания на животных показывали хорошие результаты.
Фото: iStock.com.
