Самое дорогое в мире лекарство от редкого и тяжелого заболевания детей – спинальной мышечной атрофии (СМА) – официально начали использовать в РФ. Первые пациенты уже получили спасительные инъекции в больницах Москвы.
Российские медики начали спасать тяжело больных детей при помощи лекарства с самой высокой в мире ценой – $2 млн, пишет ТАСС со ссылкой на данные оператора системы маркировки ЦРПТ. Препарат «Золгенсма» производства швейцарской фармкомпании Novartis зарегистрировали в России в конце 2021 года. Лекарство предназначено для лечения редкого тяжелого наследственного заболевания — спинальной мышечной атрофии, которое приводит к инвалидности и смерти из-за потери двигательной способности мышц и остановки дыхания. Для выздоровления достаточно одной инъекции препарата, но успеть сделать ее нужно до двух лет. Сообщается, что три упаковки «Золгенсмы» уже ввели пациентам Морозовской детской больницы и НМИЦ здоровья детей в Москве.
«Золгенсма» (международное непатентованное название онасемноген абепарвовек) относится к генно-терапевтическим препаратам, а его высокая стоимость обусловлена затратами на исследования и разработки и терапевтической ценностью т.е. получаемыми годами полноценной жизни. Затраты на покупку препарата берет на себя государство, также приобрести его родителям больных детей помогают благотворительные организации.
Ранее в СМИ появилась информация, что «Золгенсма» эффективна не на 100%, т.е. клиническая картина СМА у некоторых детей может сохраниться и после лечения. На этот случай у врачей в запасе есть еще два препарата – нусинерсен (тороговое наименование «Спинраза») от Biogen и рисдиплам («Эврисди») компании Roche. Они также относятся к дорогостоящим, хотя и не в такой степени, как «Золгенсма». Однако использовать их нужно более одного раза. Оба препарата производят зарубежные компании.
Но в РФ уже начали разработки собственных лекарств от СМА. Одно из них создала российская компания Biocad. Оригинальный препарат уже готов к клиническим испытаниям у детей со СМА 1 типа. Также о планах создать свой оригинальный препарат для лечения этой болезни объявили в ФМБА России. По словам главы учреждения Вероники Скворцовой, он может быть готов уже в 2022 году. Ожидается, что российские лекарства от СМА будут стоить дешевле импортных, а значит станут доступны большему числу тяжело больных детей.
Как сообщают СМИ, в России по итогам недавнего массового неонатального скрининга СМА обнаружили у 10 новорожденных. Всех их обеспечат лечением через государственный внебюджетный фонд помощи детям «Круг добра», созданный по инициативе президента в начале 2021 года. Средства в фонд поступают от сверхдоходов богатых людей: те кто зарабатывает более 5 миллионов рублей в год, платят подоходный налог не 13%, а 15%.
