ООО «Тянасен» получило разрешение от Минздрава на проведение первой фазы клинического исследования генотерапевтического препарата Тянасен. Препарат будет оцениваться на эффективность и безопасность у пациентов с эпилептической энцефалопатией, которая вызвана мутацией гена GNAO1.
Эпилептическая энцефалопатия, вызвана мутацией гена GNAO1, — это генетическое заболевание, сопровождающееся эпилептическими приступами, двигательными нарушениями и задержкой развития в младенческом возрасте.
В клинических исследованиях примут участие 15 пациентов. Они будут проводиться в Научно-исследовательском клиническом институте педиатрии им. Вельтищева. Ожидается, что результаты исследования будут известны к концу 2024 года. Разработчик лекарства привлек к исследованиям компанию ООО «Лиганд ресерч», которая занимается проведением клинических исследований.
В январе 2023 года профессор Аркадий Мурашев, доктор биологических наук, заведующий отделом биологических испытаний Института биоорганической химии РАН в статье препаратов упоминал, что препарат Тянасен представляет собой антисмысловой олигонуклеотид. Субстанция для него была синтезирована в Китае. Средства на разработку субстанции собрали родители детей, страдающих GNAO1-энцефалопатией.
Ранее, в июле 2023 года, «ФармМедПром» писал, что родители детей с эпилепсией сообщали о необходимости обеспечения достаточного количества российских препаратов с действующим веществом этосуксимид от эпилепсии, поскольку зарубежные аналоги в дефиците. АО «Фармимэкс» имел планы по производству лекарств с МНН этосуксимид под торговым наименованием Суксимид в 2023 году. Кроме того, с мая 2023 года разрешен к применению Эпилексид (МНН этосуксимид), производства ООО «Пик-Фарма Лек».
В августе 2023 года Минздрав одобрил препарат Талопса (МНН сультиам), выпущенный компанией «Фармпроект», для лечения эпилепсии у детей и взрослых. Правообладатель «Ринфарм» получил регистрационное удостоверение на фармацевтический препарат.
