Отечественная компания BIOCAD приступила к клиническим испытаниям генотерапевтического препарата против гемофилии А. Это первое подобное лекарство в России, сообщает НТВ.
В компании подчеркивают, что для восстановления нормальной свертываемости крови потребуется однократное введение препарата с промежутком в несколько лет, что позволит пациентам вести полноценную жизнь и не зависеть от заместительной терапии. Во время КИ предстоит проверить, можно ли перенести генный материал в клетки печени больного, чтобы в организме заработал процесс свертывания крови.
Гемофилия представляет собой одну из распространенных в мире редких и тяжелых болезней, вызванных мутацией в одном из генов. Гемофилия A вызвана нарушением гена, который отвечает за производство фактора свертывания крови. Из-за этого у больных могут возникнуть опасные кровотечения. Сейчас во время лечения пациентам несколько раз в неделю внутривенно вводят недостающий фактор, но люди имеют много ограничений в повседневной жизни.
Российские ученые разрабатывают препарат с 2018 года, первые эксперименты по оценке эффективности на животных начались в 2019-м. На их основании к середине 2019 года специалисты получили прототип лекарства, который позднее усовершенствовали. В разработку и испытания инновации было вложено порядка 1 млрд рублей. В ходе доклинических исследований, как отмечают в компании, была достигнута главная цель – препарат остановил кровотечение и восстановил процесс свертываемости крови. В октябре прошлого года ученые компании сообщили о завершении ранней разработки генно-терапевтического препарата. Доклинические исследования показали высокий уровень безопасности и эффективность действия препарата у животных.
«Это, конечно, прорывная технология. У нас сейчас 10 центров в РФ вместе с BIOCAD проводят такие исследования. В основе действия препарата – перенос генного материала в клетки печени, после чего начинает в организме синтезироваться данный фактор свертываемости крови и, соответственно, купировать и профилактировать развитие кровотечения», – рассказал НТВ Игорь Давыдкин, директор НИИ гематологии, трансфузиологии и интенсивной терапии, один из участников исследований.
Такого рода лекарств ранее не существовало в России. И в мире зарегистрированы только два препарата, которые эффективны против обоих типов гемофилии.
Обычно клинические исследования длятся продолжительное время: от 5 до 7 лет. Однако, жизненно важная инновационная разработка может получить быструю регистрацию, называемую «условной». Это означает, что больные, не участвовавшие в исследованиях, получат возможность использовать лекарство уже через три года.
