Лечение генами: ученые нашли способ спасти детей, не пересаживая им сердце

Молекулярные биологи успешно испытали генную терапию для лечения наследственного заболевания сердца. Предложенный метод не просто останавливает развитие опасной кардиомиопатии, но и восстанавливает уже поврежденную сердечную мышцу. Разработка открывает перспективу избавить пациентов с этим врожденным заболеванием от необходимости трансплантации сердца, которая сейчас является единственным способом спасти их жизнь.

Дилатационная кардиомиопатия — это генетическое заболевание, при котором у человека расширяются камеры сердца, а миокард теряет способность нормально сокращаться. Это приводит к сбоям сердечного ритма, образованию тромбов и часто заканчивается смертью. Главной причиной болезни являются мутации в гене ALPK3: из-за поломки в ДНК нарушается сборка белков, из которых состоят сократительные волокна сердечной мышцы. До сих пор единственным спасением для таких пациентов, особенно детей, оставалась пересадка донорского органа.

Чтобы избежать трансплантации, исследователи из Педиатрического исследовательского института Мердока попытались исправить первопричину болезни внутри самих клеток, сообщает «Медикал Экспресс». Ученые разработали генно-терапевтический метод с использованием безопасного вируса AAV9. Он доставляет в геном мышечных клеток работоспособную версию гена ALPK3. Попадая в организм, он встраивает правильную копию ДНК в пострадавшие ткани, заставляя сердце заново запустить процесс правильной сборки белков и восстановить свою структуру.

Эффективность технологии ученые протестировали на мышах с патологией сердца и на искусственно выращенной из клеток человека сердечной ткани. Исход экспериментов превзошел прогнозы: после терапии у грызунов прекратилась деформация камер сердца. Более того, лечение неожиданно помогло животным с совершенно другими формами кардиомиопатии, вызванными мутациями в другом важном гене — TTN.

Ученые пришли к выводу, что опробованная терапия не только предотвращает, но и лечит болезни сердца: добавление исправной копии гена ALPK3 остановило тяжелые нарушения работы сердца у взрослых мышей и вернуло орган к нормальному состоянию. Биологи считают, что успешные результаты открывают путь к клиническим испытаниям новой технологии с участием пациентов.

Фото: crystallight @123RF.com