После завершения клинического исследования экспериментального препарата Ганаксолон, в котором участвовали российские дети, американская компания Marinus передумала снабжать их лекарством, как обещала ранее. На организацию закупки от государства времени нет, поскольку тяжелая форма эпилепсии, от которой не существует других лекарств, уже угрожает их жизни.
В безвыходном положении из-за неэтичных действий американской фармкомпании Marinus оказались шесть российских детей с эпилептической энцефалопатией (тяжелая форма эпилепсии), сообщают «Известия» со ссылкой на данные благотворительного фонда «Люди Маяки». Всем им была обещана бесплатная лекарственная поддержка от производителя как участникам клинических исследований препарата Ганаксолон. Но теперь, якобы по причине трудностей с логистикой, в бесплатном доступе к лекарству им отказано.
«Фирма — производитель лекарства — Marinus Pharmaceuticals — обещала врачам пациентов продолжать обеспечивать детей терапией и после завершения исследований. Речь, по моим данным, шла о шестимесячных бесплатных поставках препарата. Но в ноябре фирма резко передумала, и теперь предлагает “Ганаксолон” только за деньги»,
— рассказывает директор фонда «Люди Маяки» Лилия Цыганкова.
По ее данным, дети принимали лекарство в течение трех лет, и результаты у них были очень хорошими: приступы эпилепсии случались значительно реже. Однако теперь, из-за того что в декабре лекарство у некоторых пациентов подходит к концу, родители вынуждены сокращать дозу. Это плохо сказывается на самочувствии детей. Кроме того, по словам Цыганковой, один ребенок уже умер на фоне снижения дозировки препарата, хотя достоверного подтверждения, что именно это стало причиной, пока нет. Но болезнь у пациентки находилась в стадии ремиссии, все судороги удавалось купировать, благодаря препарату, подчеркивает директор фонда.
По закону этот препарат нельзя купить из средств федерального бюджета, т.к. он не зарегистрирован в России. На индивидуальную закупку по жизненным показаниям через Минздрав требуется время, которого у детей просто нет. Мог бы помочь государственный фонд «Круг добра», который покупает незарегистрированные лекарства за рубежом. Но пока болезнь войдет в перечень фонда, будут завершены все процедуры и начнутся поставки, уже наступит февраль, говорит Лилия Цыганкова.
Стоимость партии препарата для шести российских ребят — 24 млн рублей. Она поможет им продержаться до того времени, когда Ганаксолон начнут закупать за государственные деньги. Родители отмечают, что именно позднее предупреждение от производителя, который сообщил о своем решении только в ноябре, стало причиной, по которой они не обращались в «Круг добра» раньше. Сейчас фонд «Люди Маяки» открыл для них срочный сбор.
Справка: Эпилептическая энцефалопатия, редкое наследственное заболевание, вызванное мутацией гена CDKL5. Сопровождается глубокой интеллектуальной недостаточностью, трудностями с движением, пациенты прикованы к постели и страдают от тяжелой эпилепсии, которая не лечится обычными препаратами от этой болезни.
Фото: iStock by Getty Images
