В 2025 году на федеральной территории «Сириус» в Краснодарском крае произойдет событие, которое улучшит жизнь людей, страдающих редкими болезнями. Там откроют уникальную производственную аптеку, где будут создавать персонализированные лекарства для лечения орфанных заболеваний. Проект получил поддержку инвесторов в размере около 1 миллиарда рублей. Запуск новой аптеки сделает редкие лекарства более доступными для тяжелобольных пациентов.
Разберемся, почему индивидуальные лекарства от редких заболеваний пока можно будет выпускать только в этой производственной аптеке? Чем она отличается от других, и кто именно будет создавать столь необходимые тяжелобольным людям препараты? Что еще делается в России, чтобы средства для лечения редких заболеваний стали доступны всем, кто в них нуждается.
В чем сложности производства редких лекарств
Напомним, что в 2019 году рядом с Сочи, на федеральной территории «Сириус», открылся научно-технологический университет с таким же названием. Одной из важных задач университета является создание новых лекарств и оригинальных фармацевтических субстанций. Особое внимание уделяется препаратам для лечения редких или, как их еще называют, орфанных болезней. Это тяжелые недуги, которые встречаются у примерно 8% людей в мире. Некоторые из них диагностируются только у нескольких десятков человек. У каждого такого пациента есть свои уникальные генетические мутации, что сильно усложняет лечение.
Увы, изготовление лекарств для таких пациентов и их массовое производство достаточно сложный трудный и экономически невыгодный для фармацевтических компаний процесс. Кроме того, до недавнего времени в России не существовало правовых механизмов, позволяющих производить препараты индивидуально для каждого пациента на основе персонально подобранных компонентов. Согласно законодательству, выпуск лекарств возможен только из веществ, полученных промышленным способом.
Почему уникальную аптеку решили строить в «Сириусе»
Чтобы получить возможность создавать и производить инновационные препараты, ученые «Сириуса» предложили ввести экспериментальный правовой режим. Президент России Владимир Путин перспективную инициативу поддержал: специальным указом он предоставил «Сириусу» особый статус, который позволит пациентам с редкими заболеваниями быстрее получать специально созданные для них генно-инженерные препараты.
В России существуют сотни производственных аптек, однако их функциональные возможности законодательно ограничены. В них по рецепту врача могут изготавливаться препараты исключительно из субстанций, производимых промышленностью и уже зарегистрированных в государственном реестре лекарственных средств. Также можно создавать индивидуальные лекарственные формы с нестандартными дозировками или комбинациями веществ. Кроме того, специалисты такой аптеки могут преобразовать таблетки в жидкие или гелеобразные формы, проводить измельчение, смешивание и растворение веществ.
Экспериментальный правовой режим «Сириуса» предоставляет аптечному производстве больше возможностей. Он позволит с помощью такой опытно-промышленной площадки ускорить разработку и производство индивидуальных препаратов для генной терапии редких болезней. До этого в Университетской клинике «Сириуса» тяжелобольные пациенты могли получить доступ к инновационным лекарствам только в рамках клинических исследований.
Из лабораторий ученых — в аптеку
К появлению долгожданных лекарств, которые применяются для лечения редких болезней, причастны несколько организаций. Непосредственно разработкой новых фармацевтических субстанций, из которых потом будут делать препараты по персональным рецептам, занимается команда Научно-технологического университета «Сириус». В нее входят исследователи, а также обучающиеся там магистранты и аспиранты. В настоящее время специалисты университета в первую очередь создают технологии синтеза трех видов препаратов от редких заболеваний: спинальной мышечной атрофии, мышечной дистрофии Дюшенна и легочной артериальной гипертензии. Кроме этого, для обеспечения безопасности персональных лекарств разрабатывают методы для контроля всего процесса изготовления препаратов. Когда ученые выполнят свою часть работы, все технологии будет переданы изготовителю — ООО «Компаундинговые фармацевтические решения». Как стало известно, исследователи работают над десятью другими препаратами. В том числе, для лечения больных с диабетом, онкологическими заболеваниями и другими патологиями.
Кто будет выпускать редкие лекарства
На новой площадке заниматься производством лекарств на основе веществ, которые синтезируют ученые из «Сириуса», будет ООО «КФР», дочерняя компания «Р-Фарм». Весь процесс от начала до конца будет происходить на одном предприятии.
По словам директора по производству Андрея Юракова реализация проекта обойдется компании в сумму до 1 млрд рублей. Эксперты убеждены, что наличие собственного производства редких лекарств является более выгодным решением, чем закупка их за границей.
Для справки, одна доза импортного препарата «Элевидис», предназначенного для лечения дистрофии Дюшенна, стоит более 275 миллионов рублей.
В настоящее время приобретение дорогостоящих лекарств для детей финансируется государством через специально созданный фонд «Круг добра». Андрей Юраков предполагает, что после запуска опытно-промышленного производства будет действовать аналогичный механизм. Таким образом, «КФР» первой в России реализует новаторский подход к персонализированной медицине, осуществляя полный производственный цикл на одной территории.
Что будет представлять из себя новое опытно-промышленное производство
Новая аптека будет занимать площадь около трех тысяч квадратных метров. Примерно пятая часть этого пространства отведена под стерильные помещения и производство. Кроме того, в аптеке предусмотрены офисы, вспомогательные отделы и демонстрационный зал. Первоначально планировалось, что аптека откроется к концу текущего года. Однако, по состоянию на начало ноября, готовность объекта составляла 80%. В это время проводились работы по установке систем вентиляции и очистки воды. В компании «КФР» сообщили новые сроки запуска. Ожидается, что аптека приступит к разработке лекарств ближе к концу мая следующего года. Работать здесь будет около 70 сотрудников. Подразделение станет составной частью научно-технологического кампуса.
Как рассказал Роман Иванов, председатель Ученого совета Научно-технологического университета «Сириус», в перспективе созданная платформа даст возможность осуществлять иные проекты, связанные с замещением импортных фармацевтических препаратов. А также осваивать технологии для выпуска нужных российским пациентам лекарств.
Где еще будут разрабатывать и производить лекарства от редких заболеваний
В апреле 2024 года президент России Владимир Путин поручил Министерству здравоохранения и Министерству строительства и жилищно-коммунального хозяйства заняться созданием Центра по производству препаратов для генной терапии редких заболеваний на базе Российского национального исследовательского медицинского университета им. Пирогова. О планах начать строительство опытно-производственного центра в Пироговском университете в ноябре 2024 года объявил Михаил Мурашко, министр здравоохранения Российской Федерации. Он станет первым в стране центром, где будут разрабатывать и производить препараты для лечения редких заболеваний и патологий, для которых пока не существует общепринятых эффективных методов терапии. Это будет первый центр в нашей стране по созданию и выпуску препаратов для лечения редких заболеваний и патологий, для терапии которых еще нет общепринятых эффективных методов. Министр отметил, что кроме Пироговского универитета, будет создано еще два подобных центра.
Последние годы государство принимает дополнительные меры и создает условия для разработки отечественных препаратов, в том числе, необходимых орфанным больным:
- В 2023 году в Балтийском федеральном университете была открыта специализированная лаборатория. Первый создаваемый там препарат заменит дорогостоящее зарубежное средство Спинраза, применяемое при спинальной мышечной атрофии.
- В 2024 году в Томске открылся Центр доклинических исследований Сибирского медицинского университета. В этом центре будут изучать воздействие новых лекарств и материалов на живые организмы и клетки, а также разрабатывать инновационные подходы к лечению и профилактике заболеваний.
- В 2025 году в «Технополисе Москва» заработает Центр биотехнологических исследований и разработок «Артселленс». Здесь будут создавать и производить по полному циклу биоаналоги и инновационные биотехнологические препараты для лечения онкологических, аутоиммунных и других сложных заболеваний.
- В Мордовии намерены создать федеральный центр по разработке лекарственных препаратов. К работе над этим проектом привлечены Министерство промышленности и торговли, Министерство науки и высшего образования и Министерство здравоохранения. Региональные власти активно поддерживают развитие фармацевтических производств в республике.
Россия лидирует в обеспечении пациентов лекарствами для редких заболеваний. Сейчас на контроле Минпромторга РФ 82 международных непатентованных наименования препаратов. Более 30% из них производятся в России. Это составляет 48% от общего объема продаж за первое полугодие 2024 года. Ускорение их производства достигается совместными усилиями государства и бизнеса. В рамках программы «ФармаМед» выделено 2,4 млрд рублей из бюджета. И частные инвестиции составили 2,2 млрд рублей. С 2016 года по первое полугодие 2024 года на 75 млрд рублей реализована продукция данного вида. По мнению экспертов, спрос будет увеличиваться.
Текст: Елена Бадьина
Фото: iStock.com (Wirestock, Dragos Condrea, EvgeniyShkolenko)
