Ученые впервые применили генную терапию против неизлечимой формы эпилепсии

Для лечения тяжелой эпилепсии группа ученых США и Австралии впервые использовала экспериментальный препарат на основе коротких молекул ДНК. Его введение почти полностью избавило двух детей от опасных припадков, а одного из них лечение буквально поставило на ноги, сообщает ТАСС.

У людей с эпилепсией генетический сбой в участке SCN2A заставляет нервную систему работать в режиме постоянного сверхвозбуждения, провоцируя регулярные неконтролируемые припадки. Это приводит к тяжелым задержкам в развитии детей и физическим ограничениям. Для того чтобы устранить последствия, ученые применили новую технологию. Они использовали антисмысловые олигонуклеотиды — специальные ДНК-цепочки, которые временно «отключают» испорченную копию гена и заставляют клетки головного мозга использовать только его здоровую часть.

Безопасность и эффективность методики проверяли в течение двух лет на двух мальчиках 9 и 14 лет, вводя олигонуклеотиды, «отключающие» измененные формы SCN2A, в спинномозговую жидкость больных. Результаты превзошли ожидания: у девятилетнего пациента частота опасных приступов снизилась на 26%, а у старшего подростка они прекратились почти полностью. Более того, благодаря лечению у обоих детей улучшились умственные способности. Мальчик, который раньше не мог передвигаться, впервые смог подняться.

По заявлению исследователей из Калифорнийского университета в Сан-Диего, у добровольцев не возникло никаких серьезных побочных эффектов, а сердце и мозг работали нормально. От эпилепсии в мире страдают 50 млн человек. Для 30% из них, не реагирующих на лекарства, точечный генетический препарат открывает возможность полноценной жизни.

Фото: sdigitall @123RF.com