Несмотря на то, что в последние 2 года в центре исключительного внимания остается коронавирусная инфекция, российские разработчики лекарственных средств ведут исследования препаратов против широкого круга заболеваний, также имеющих массовое распространение и несущих серьезную угрозу. Среди них – нейродегенеративные расстройства, число случаев которых стремительно растет из-за увеличения продолжительности жизни, а, кроме этого, по наблюдению специалистов, данная группа диагнозов «молодеет».
Причинам распространения проблемы, созданию новых эффективных лекарств по данному направлению, а также экономической составляющей был посвящен деловой пресс-завтрак на тему «Российские разработки для лечения нейродегенеративных заболеваний», который прошел в Москве. В дискуссии приняли участие советник Министра промышленности и торговли Российской Федерации Алексей Алехин и заместитель директора по научной работе, руководитель отдела исследований мозга Научного центра неврологии, доктор медицинских наук, член-корреспондент РАН, профессор Сергей Иллариошкин.
Каждые 33 секунды в мире кто-то заболевает болезнью Альцгеймера
Проблематика нейродегенеративных заболеваний изучается давно, однако в настоящее время мы стоим на пороге определения данного направления в качестве приоритетного, поскольку негативные тенденции наблюдаются как в России, так и во всем мире.
«По данным Всемирной организации здравоохранения, к 2040 году около 100 миллионов человек в мире будет страдать от различных форм нейродегенеративных заболеваний. Прежде всего, от болезни Альцгеймера и болезни Паркинсона. На сегодняшний день в мире выявлено около 5 миллионов пациентов с болезнью Альцгеймера. Чуть больше – с болезнью Паркинсона. К 2030 году этих пациентов станет в два раза больше. В США посчитали, что в 2018 году общие затраты всех организаций, домохозяйств, пациентов и их родственников на преодоление проблем, связанных с болезнью Паркинсона, составляли около 50 миллиардов долларов США. Прогнозируют, что к 2030 году сумма вырастет до 70 миллиардов долларов. Если через экономический расчет попробовать экстраполировать это на действительность Российской Федерации, то это серьезные затраты, которые в перспективе может понести государство, если мы не будем обращать на это должного внимания», – рассказал Алексей Алехин.
Основной акцент в России в настоящее время сделан на онкологических и сердечно-сосудистых заболеваниях. При этом действующие нацпроекты «Здравоохранение» и «Демография» во многом затрагивают вопросы активного долголетия. В этой связи уже сейчас необходимо предпринимать активные действия по выявлению нейродегенеративных заболеваний, как можно более раннему началу лечения, развитию методов реабилитации.
«Болезнь Альцгеймера сегодня лидирует наряду с сосудистой деменцией. Каждые 33 секунды в мире кто-то заболевает болезнью Альцгеймера. Считается, что 10% людей после 65 лет имеет любую из форм деменции, а 25% лиц старше 65 лет имеет ранние когнитивные искажения предальцгеймеровского типа. У 49% населения в возрасте 79-80 лет наблюдается болезнь Альцгеймера. Это каждый второй, и это колоссальная социальная проблема во всем мире, и особенно в развитых странах – в силу демографических факторов и естественного изменения демографической структуры общества в сторону пожилых лиц», – отметил Сергей Иллариошкин.
Традиционно нейродегенеративные заболевания рассматриваются как возраст-зависимые, однако сегодня их проявления сдвигаются в сторону молодых форм патологий.
«Когда я учился в ординатуре, встретить пациента с болезнью Паркинсона, заболевшего раньше, чем в 50 лет, было почти невероятно. Это сразу вызывало вопросы по поводу точности диагноза. Сегодня статистика по болезни Паркинсона – 120-150 случаев на сто тысяч населения. Каждый десятый человек заболевает до 50 лет, а каждый двадцатый – до 40. Мы видим начало болезни Паркинсона и в 38 лет, и в 35. Конечно, чаще это генетические формы, но не всегда», – уточнил Сергей Иллариошкин.
Почему трудно создать нейропротективный препарат?
Среди факторов, влияющих на ранее развитие нейродегенеративных расстройств, называют, в том числе, экологические и социально-экономические. Например, урбанизация предполагает проживание значительной части населения в мегаполисах, где наблюдается не только повышенное загрязнение воздуха, но и информационное давление, стрессовый ритм жизни.
Лучшая терапия заболеваний – это профилактика. Такого мнения придерживается медицинское сообщество во всем мире. Однако, что касается нейродегенеративных патологий, то главная проблема заключатся в том, что доказать нейропротективный эффект какого-то препарата или соединения очень сложно. Для этого необходимо набрать обширные группы здоровых людей, предложить им сопоставимые варианты образа жизни и питания (специальный и обычный), наблюдать в течение 15-20 лет, чтобы в пожилом возрасте установить количество заболевших. Доказать нейропротективный, а не симптоматический эффект препарата можно только в этом случае. Эту задачу довольно непросто решить. В России и в мире для этого предлагаются суррогатные маркеры, но проблема остается.
Немного проще дела обстоят с препаратами, оказывающими влияние на причину заболеваний и симптоматику. Здесь существуют действенные критерии оценки несмотря на то, что разработка таких лекарств остается одной из самых непростых с точки зрения науки.
Российские разработки и поддержка государства
В России на сегодняшний день над созданием препаратов против нейродегенеративных расстройств работает более 20 различных организаций – это научно-исследовательские институты академии наук, вузы, частные коллективы, компании-резиденты «Сколково» и другие. С учетом нарастающей важности данной проблемы для здравоохранения и экономики государства, к разработкам приковано повышенное внимание со стороны Минпромторга России.
«Мы начали глубокую проработку этого вопроса относительно недавно. Выяснили, какие исследования в России проводятся, и начали аккумулировать единую базу. Наша работа заключается в том, чтобы в буквальном смысле слова ездить по различным институтам, общаться с исследователями, учеными, разработчиками лекарственных средств, чтобы понять, какие препараты имеют потенциал в теории и могут оказывать должный эффект. В итоге в нашем портфеле сейчас около 60 различных разработок. Это молекулы и соединения, биологически активные вещества, клеточные технологии. Мы стараемся путем составления экспертных рейтингов выделить наиболее перспективные разработки – сейчас их около 12», – сказал Алексей Алехин.
Параллельно общению с разработчиками и исследователями ведется коммуникация с потенциальными инвесторами. Это фармкомпании, венчурные фонды, институты развития – те, кому интересны ранние исследования, и кто готов инвестировать. Компаниям может быть оказана поддержка со стороны государства. Созданный на средства госпрограммы «ФармаМед» венчурный фонд начал свою работу, уже прошли первые одобрения сделок, выделены средства на финансирование двух проектов, еще 15 находятся на стадии рассмотрения.
С точки зрения рынка существует ряд факторов, которые определяют потенциал коммерциализации разработок. Например, для компаний важна возможность получения не только российского, но и международного патента.
«Ориентироваться исключительно на Россию в случае вывода препаратов от какого-либо заболевания можно. Но более дальновидно было бы ориентироваться на международный рынок, как и поступают большие транснациональные фармацевтические компании. Их мы также вовлекаем в процесс изучения отбора проектов. Мы открыты для взаимодействия со всеми и активно приглашаем к этому диалогу», – отметил Алексей Алехин.
Разработка препаратов для лечения нейродегенеративных заболеваний – это длительный и дорогой процесс. Однако затраты оправданы с точки зрения предотвращения рисков нежелательных реакций и обеспечения безопасности лекарств.
Как оценить рынок препаратов для лечения нейродегенеративных заболеваний?
При оценке рынка Минпромторг России применяет инструменты, позволяющие анализировать статистику, учитывать долгосрочные прогнозы, выявлять тренды потребления препаратов. При этом рассматриваются как российские тенденции, так и положение дел в США, Европе, Японии, Китае. По словам Алексея Алехина, это сложный, интеллектуально затратный процесс, и в каждом отдельном случае расчет должен проводиться самостоятельно в отношении каждого соединения и каждого лекарственного препарата.
В начале 2022 года в России планируется провести тематическое мероприятие, посвященное отечественным разработкам для лечения нейродегенеративных заболеваний, к участию в котором будут приглашены представители медицинского и научного сообществ, компании-производители, регуляторы и инвесторы. Следите за новостями на портале «ФармМедПром».
